Studie untersuchte Wirksamkeit der Behandlung mit Patisiran bei Patienten mit kardialer Transthyretin-Amyloidose
27.10.2023 Bei Patienten mit Transthyretin-Amyloidose (ATTR-Amyloidose) führt die Verabreichung des RNA-Interferenz-Therapeutikums Patisiran über einen Zeitraum von 12 Monaten zu einem Erhalt der Funktionsfähigkeit laut einer im New England Journal of Medicine veröffentlichten Studie.
Dr. Mathew S. Maurer vom Irving Medical Center der Columbia University in New York City und Kollegen führten eine randomisierte Phase-3-Studie mit Patienten mit hereditärer ATTR-Herzamyloidose durch, die 12 Monate lang alle drei Wochen Patisiran oder Placebo erhielten (181 bzw. 179 Patienten).
- Die Forscher stellten fest, dass die Abnahme der Sechs-Minuten-Gehstrecke in der Patisiran-Gruppe nach 12 Monaten geringer war als in der Placebo-Gruppe (Hodges-Lehmann-Schätzung des mittleren Unterschieds: 14,69 m); der Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary Score nahm in der Patisiran-Gruppe zu bzw. in der Placebo-Gruppe ab (kleinste quadratische mittlere Differenz: 3,7 Punkte).
- Für den zweiten sekundären Endpunkt (zusammengesetzt aus Tod jeglicher Ursache, kardiovaskulären Ereignissen und Veränderung der Sechs-Minuten-Gehstrecke über 12 Monate gegenüber dem Ausgangswert) wurden kein signifikanter Nutzen beobachtet.
- Im Vergleich zu den Patienten, die Placebo erhielten, traten bei den Patienten in der Patisiran-Gruppe häufiger infusionsbedingte Reaktionen, Arthralgien und Muskelkrämpfe auf.
„Es sind Studien von längerer Dauer erforderlich, um festzustellen, ob die mit der durch RNA-Interferenz vermittelten Verringerung von Transthyretin beobachteten Nutzen mit einer Verringerung der Sterblichkeit und verbesserten Krankenhausaufenthaltsergebnissen bei Patienten mit ATTR-Herzamyloidose verbunden sind“, schreiben die Autoren.
© arznei-news.de – Quellenangabe: N Engl J Med 2023; 389:1553-1565
DOI: 10.1056/NEJMoa2300757