Sarizotan

Entwicklung, Wirkung

Im Juni 2006 hat der Entwickler Merck KGaA bekanntgegeben, dass die Entwicklung von Sarizotan eingestellt wurde, nachdem zwei Sarizotan Phase-III-Studien (PADDY I, PADDY II) nicht zu den primären Wirksamkeitsendpunkten führten und weder die Phase-II-Ergebnisse noch die Ergebnisse aus präklinischen Studien bestätigt werden konnten. Es konnte kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen der primären Zielgröße zwischen Sarizotan und Placebo nachgewiesen werden. 05.05.2020 Newron stellt das Entwicklungsprogramm für Sarizotan zur Behandlung des Rett-Syndroms ein

Sarizotan erhält FDA Orphan-Status für Behandlung von Apnoen bei Rett-Syndrom

15.07.2015 Newron Pharmaceuticals hat für sein Medikament Sarizotan den Orphan-Drug-Status von der US Food and Drug Administration zur Behandlung des Rett-Syndroms, einer schweren Erkrankung des Nervensystems, erhalten.

Reduktion der Apnoen und Hyperventilation-Attacken

Das Rett-Syndrom betrifft vor allem Frauen mit einer geschätzten Prävalenz von einer in 10.000 bis 20.000 Frauen und es stehen keine zugelassenen Medikamente zur Verfügung.

In präklinischen Tests mit akuter und chronischer Dosierung konnte Sarizotan – ein 5HT1A-Agonist und D2 Agonist / Antagonist – mit einer 70% bis 85%-ige Reduktion der Apnoen und Hyperventilation-Attacken in Verbindung gebracht werden.

Präklinische Studien haben gezeigt, dass Sarizotan vollständig hinsichtlich seiner toxikologischen Wirkungen und seines Stoffwechselprofils ohne nennenswerte Sicherheitsbedenken evaluiert werden konnte.

Empfehlung der EMA

Vor kurzem hat das Unternehmen auch eine positive Stellungnahme vom Ausschuss der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) für Sarizotan erhalten.

Newron Chief Medical Officer Ravi Anand sagte: “Newron glaubt, dass Sarizotan eine Verbesserung bei den wichtigsten Symptomen des Rett-Syndrom, einschließlich Apnoe-, Hyperventilationsepisoden und Atemanhaltens demonstriert”.

Eine Reduzierung der respiratorischen Symptome erhöht wahrscheinlich die Lebensqualität der Patienten und Pflegekräfte, und auf lange Sicht erwarten wir, dass die Behandlung mit Sarizotan sekundäre kardiorespiratorische Komplikationen reduzieren und das Leben von Frauen und Mädchen mit Rett-Syndrom verbessern kann, sagte er. Newron ist derzeit in fortgeschrittenen Gesprächen mit Zulassungsbehörden in Europa, den USA und Kanada über das vorgeschlagene klinische Entwicklungsprogramm, sagte das Unternehmen.

© arznei-news.de – Quellenangabe: Newron Pharmaceuticals; Juli 2015

Rett-Syndrom: FDA erteilt Sarizotan Rare-Pediatric-Disease-Status

20.11.2019 Newron Pharmaceuticals hat heute bekanntgegeben, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) Sarizotan, Newrons Wirkstoffkandidaten zur Behandlung des Rett-Syndroms, den Status als Therapie gegen eine seltene pädiatrische Krankheit (Rare Pediatric Disease Designation, RPD) verliehen hat.

Der Wirkstoff Sarizotan

Sarizotan (EMD-128,130) ist ein selektiver 5-HT1A-Rezeptor-Agonist und D2-Rezeptor-Antagonist, der antipsychotische Wirkungen hat, und auch Wirksamkeit bei der Reduktion von Dyskinesien gezeigt hat, die aus einer langfristigen Anti-Parkinson-Behandlung mit Levodopa resultierten.

Das Rett-Syndrom ist eine seltene neurologische Entwicklungsstörung, die in erster Linie Frauen betrifft, und für die es bislang keine zugelassene Behandlungsmöglichkeiten gibt.

Newron hat die Patientenrekrutierung für die STARS („Sarizotan Treatment of Apneas in Rett Syndrome“) – Studie erfolgreich abgeschlossen, eine klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Sarizotan bei Patienten mit Rett-Syndrom, die an Atemwegssymptomen leiden. Die Daten werden in den kommenden Wochen erwartet.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Newron Pharmaceuticals



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