SMA: Sicherheit und Wirksamkeit von Zolgensma

Neue Daten zu Zolgensma zeigen eine altersgemäße Entwicklung bei präsymptomatischem Einsatz und eine schnelle, klinisch bedeutsame Wirksamkeit bei symptomatischen Kindern, selbst bei Kindern mit schwerer SMA zu Beginn der Behandlung

19.06.2021 Novartis hat Daten veröffentlicht, die den grundlegenden Nutzen von Zolgensma® (Onasemnogen-Abeparvovec) untermauern. Zolgensma® ist die einzige Gentherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) und wird nur einmalig eingesetzt, schreibt das Untenehmen.

SPR1NT und STR1VE-EU

Neue Spätphasen-Daten aus der abgeschlossenen Zwei-Copy-Kohorte der klinischen Phase-3-Studie SPR1NT zeigen eine altersgemäße Entwicklung von Meilensteinen bei präsymptomatischen Kindern mit SMA ohne jegliche Atem- oder Ernährungsunterstützung und ohne schwerwiegende, behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse.

Die abgeschlossene Phase-3-Studie STR1VE-EU zeigte rasche Verbesserungen der motorischen Funktion nach der Behandlung mit Zolgensma, und die Mehrheit der Patienten erreichte motorische Meilensteine, die im natürlichen Verlauf von SMA Typ 1 nicht beobachtet werden. Die Sicherheit blieb im Einklang mit den zuvor berichteten Daten. Die Daten werden auf dem virtuellen Kongress der Europäischen Akademie für Neurologie (EAN) 2021 vorgestellt.

Deutlicher Kontrast zum natürlichen Verlauf der SMA Typ 1

Die Daten von Zolgensma stellen einen signifikanten Kontrast zum natürlichen Verlauf der SMA Typ 1 dar, die zu einem fortschreitenden und irreversiblen Verlust der motorischen Funktion führt und, wenn sie unbehandelt bleibt, oft zum Tod oder zur dauerhaften Beatmung im Alter von zwei Jahren führt, schreibt das Unternehmen.

Bemerkenswerterweise erreichten alle Kinder (100 Prozent), die in der SPR1NT-Zwei-Copy-Kohorte (zwei Kopien von SMN2) präsymptomatisch behandelt wurden, ein ereignisfreies Überleben, waren unabhängig von Beatmungs- und Ernährungsunterstützung und erreichten den primären Endpunkt des selbstständigen Sitzens für ≥30 Sekunden, darunter 11/14 (79 Prozent), die diesen Meilenstein innerhalb des WHO-Fensters der normalen Entwicklung erreichten.

Eine Mehrheit der Patienten stand anschließend selbstständig (11/14) und ging selbstständig (9/14), die meisten innerhalb der typischen Range der normalen Entwicklung.

Unter den symptomatischen Kindern mit SMA Typ 1, die in der STR1VE-EU-Studie behandelt wurden, einschließlich der Patienten mit einer schwereren Erkrankung zu Beginn der Studie, erreichte die Mehrheit der Kinder (82 Prozent) motorische Entwicklungsmeilensteine, die im natürlichen Verlauf der SMA Typ 1 nicht beobachtet werden, einschließlich 16 Kinder (49 Prozent), die ≥30 Sekunden ohne Unterstützung saßen.

© arznei-news.de – Quellenangabe: Novartis

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