Roche hat aktualisierte Daten aus SUNFISH und RAINBOWFISH zu Wirksamkeit und Sicherheit von Evrysdi® (Risdiplam) bei SMA veröffentlicht
16.03.2022 Roche hat neue Daten zu Evrysdi® (Risdiplam) zur Behandlung der spinalern Muskelatrophie (SMA) bekanntgegeben. Vorgestellt wurden unter anderem neue Dreijahresdaten aus der SUNFISH-Studie, die die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit von Evrysdi in einer breiten Population von Menschen im Alter von 2 bis 25 Jahren mit SMA Typ 2 oder Typ 3 weiter bestätigen.
Darüber hinaus wurden explorative Zwei-Jahres-Wirksamkeitsdaten aus Teil 2 der SUNFISH-Studie vorgestellt, die eine Verbesserung oder Stabilisierung der motorischen Funktion unter Evrysdi im Vergleich zu einer unbehandelten externen Kontrollgruppe belegen. Roche gab auch aktualisierte Zwischenergebnisse der RAINBOWFISH-Studie bei präsymptomatischen Säuglingen mit SMA im Alter von unter zwei Monaten bekannt. Die Daten wurden auf der klinischen und wissenschaftlichen Konferenz der Muscular Dystrophy Association (MDA) vom 13. bis 16. März 2022 vorgestellt.
SUNFISH
In der SUNFISH-Studie konnte der zuvor im ersten Jahr beobachtete Anstieg der Gesamtwerte des Motor Function Measure 32 (MFM32) gegenüber dem Ausgangswert bei den mit Evrysdi behandelten Personen bis zum dritten Jahr aufrechterhalten werden. Der Anstieg der Gesamtwerte für das Revised Upper Limb Module (RULM) und die Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) gegenüber dem Ausgangswert blieb ebenfalls zwischen dem ersten und dritten Jahr erhalten.
Evrysdi war über den Dreijahreszeitraum der SUNFISH-Studie gut verträglich. Die Gesamtzahl der unerwünschten Ereignisse (UE) in der SUNFISH-Studie nahm im Laufe der drei Jahre ab, und im dritten Behandlungsjahr wurde ein Trend zu einer geringeren Zahl schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SUE) beobachtet. Insgesamt spiegelten die UE und SUE die zugrundeliegende Krankheit wider, und keine der behandlungsbedingten SUE führten zum Abbruch der Studie.
Darüber hinaus wurde zum ersten Mal eine externe Vergleichsanalyse für SUNFISH-Zweijahresdaten mit einer unbehandelten Kontrollgruppe durchgeführt.
Die gewichteten explorativen Analysen der MFM-Gesamtscores zeigten, dass in SUNFISH Teil 2 der Anteil der Patienten, die eine deutliche Verbesserung (Veränderung ≥3 Punkte) oder eine Stabilisierung (Veränderung ≥0 Punkte) aufwiesen, bei den über einen Zeitraum von 24 Monaten mit Evrysdi behandelten Patienten höher war als bei der unbehandelten Vergleichsgruppe (p=0,025 bzw. p=0,002).
RAINBOWFISH
Außerdem wurden aktualisierte Zwischenergebnisse der RAINBOWFISH-Studie vorgestellt, die die Sicherheit und Wirksamkeit von Evrysdi bei Neugeborenen belegen. Im Januar gewährte die US-Arzneimittelbehörde FDA eine vorrangige Prüfung eines ergänzenden Antrags auf ein neues Arzneimittel (sNDA) für die Verwendung von Evrysdi zur Behandlung von präsymptomatischen Säuglingen mit SMA im Alter von unter zwei Monaten. (s.a. hier)
© arznei-news.de – Quellenangabe: Roche
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