Spinale Muskelatrophie: Evrysdi verbessert Muskelfunktion

Evrysdi (Risdiplam) zeigt verbesserte motorische Funktion bei präsymptomatischen Säuglingen nach einem Jahr und bestätigt Sicherheitsprofil bei zuvor behandelten Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA)

11.06.2021 Roche hat neue Zwischenergebnisse aus zwei Studien zu Evrysdi® (Risdiplam) veröffentlicht; JEWELFISH und RAINBOWFISH.

Die Daten aus JEWELFISH – einer laufenden Open-Label-Studie, die in erster Linie die Sicherheit von Evrysdi bei Patienten im Alter von 1 bis 60 Jahren untersucht, die zuvor mit einer anderen auf die SMA abzielenden Therapie, einschließlich Nusinersen und Onasemnogen-Abeparvovec, behandelt wurden – zeigen, dass das Sicherheitsprofil von Evrysdi und der Anstieg der SMN-Proteinspiegel mit denen übereinstimmen, die in anderen Evrysdi-Studien beobachtet wurden.

Zwischenzeitliche explorative Wirksamkeitsdaten aus JEWELFISH deuten ebenfalls auf eine Stabilisierung der motorischen Funktion nach einem Jahr Behandlung hin, gemessen an der Veränderung des motorischen Funktionsmaßes (MFM 32) gegenüber dem Ausgangswert. Eine kürzlich durchgeführte Umfrage von SMA Europe zeigte, dass fast 97% der Menschen, die mit SMA leben, eine Stabilisierung der Krankheit als Fortschritt angaben.

Vorläufige Wirksamkeitsdaten aus RAINBOWFISH – einer laufenden Open-Label-Studie zur Evaluierung von Evrysdi bei Säuglingen von der Geburt bis zur sechsten Woche mit präsymptomatischer SMA – zeigten, dass Säuglinge, die 12 Monate lang behandelt wurden, altersgemäße motorische Meilensteine erreichten, einschließlich Sitzen, Stehen und Gehen, sowie Verbesserungen der motorischen Funktion. Diese Daten werden auf dem Virtual SMA Research & Clinical Care Meeting 2021 vorgestellt.

Wirksamkeit in JEWELFISH

Die JEWELFISH-Studie umfasste die breiteste Patientenpopulation, die jemals in einer SMA-Studie untersucht wurde, einschließlich Patienten mit SMA-Typen 1-3, die eine frühere Behandlung erhalten hatten, in einem breiten Spektrum von Alter und Schweregrad der Erkrankung.

Von den 174 Teilnehmern waren 30 % Jugendliche und 35 % Erwachsene, 62 % hatten zu Studienbeginn einen HFMSE-Score von weniger als 10, 80 % hatten eine Skoliose und 47 % waren wegen der Skoliose operiert worden. 76 Personen waren zuvor mit Nusinersen und 14 mit Onasemnogen-Abeparvovec behandelt worden. Evrysdi führte bei allen Patienten, die zuvor behandelt worden waren, zu einem nachhaltigen >2-fachen Anstieg der medianen SMN-Proteinspiegel im Vergleich zum Ausgangswert, unabhängig davon, welche Behandlung zuvor durchgeführt worden war oder vom SMA-Typ.

Sicherheit; Nebenwirkungen

Das allgemeine Nebenwirkungsprofil der Evrysdi-Behandlung bei vorbehandelten Patienten war konsistent mit dem der behandlungsnaiven Patienten in FIREFISH und SUNFISH.

Die häufigsten unerwünschten Ereignisse bei allen Patienten waren Infektionen der oberen Atemwege (17%), Pyrexie (17%), Kopfschmerzen (16%), Übelkeit (12%), Diarrhöe (11%), Nasopharyngitis (10%) und Erbrechen (8%).

Die häufigsten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse waren Lungenentzündung (2 %), Infektion der unteren Atemwege (2 %), Infektion der oberen Atemwege (2 %) und respiratorisches Versagen (2 %).

In der JEWELFISH-Studie traten keine behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse auf, die zu einem Abbruch der Behandlung führten, wobei einige Patienten die Behandlung mehr als drei Jahre lang erhielten. Die Studie ist noch nicht abgeschlossen und die primäre Analyse wird nach Monat 24 durchgeführt.

Wirksamkeit u. Sicherheit in RAINBOWFISH

Roche präsentierte auch vorläufige Wirksamkeitsdaten von RAINBOWFISH, die zeigten, dass von den fünf Säuglingen, die mindestens 12 Monate lang mit Evrysdi behandelt wurden, alle das Sitzen ohne Unterstützung, das Rollen und das Krabbeln erreichten.

Von den fünf hatten zwei SMN-Kopien und drei hatten >2 Kopien. Vier der Säuglinge waren in der Lage, ohne Hilfe zu stehen und selbständig zu gehen.

Außerdem erreichten vier Säuglinge einen Maximalwert von 64 auf der CHOP-INTEND-Skala und einer einen Wert von 63. Daten zum primären Endpunkt – der Anzahl der Säuglinge, die mindestens fünf Sekunden lang ohne Unterstützung sitzen konnten – werden berichtet, wenn alle Patienten der primären Analyse ein Jahr der Behandlung erreicht haben. Die Rekrutierung für RAINBOWFISH läuft.

Die häufigsten unerwünschten Ereignisse waren Nasenverstopfung (33 %), Husten (25 %), Zahnen (25 %), Erbrechen (25 %), Ekzeme (17 %), Bauchschmerzen (17 %), Durchfall (17 %), Gastroenteritis (17 %), Papeln (Hautausschlag; 17 %) und Pyrexie (Fieber; 17 %). Es traten keine unerwünschten Ereignisse auf, die zum Abbruch der Studie führten.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Roche.

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