Chronische Immunthrombozytopenie: FDA-Zulassung
18.04.2018 Rigel Pharmaceuticals hat eine FDA-Zulassung für die Vermarktung von Tavalisse (Fostamatinib) zur Behandlung von Thrombozytopenie bei erwachsenen Patienten mit chronischer Immunthrombozytopenie (ITP) erhalten, die auf eine frühere Behandlung nicht angesprochen haben.
Chronische Immunthrombozytopenie
Chronische ITP ist eine seltene Autoimmunerkrankung, bei der das Immunsystem Blutplättchen zerstört, die für eine normale Blutgerinnung notwendig sind. Die Erkrankung ist schwierig zu behandeln, weil es unmöglich ist, vorherzusagen, wie die Menschen auf die verfügbaren Therapien reagieren werden.
Rund 50.000-60.000 Erwachsene leben in der mit primärem ITP, und viele sprechen nicht oder nicht mehr auf eine oder mehrere aktuelle Therapien an, stellte das Unternehmen fest und unterstrich den ungedeckten Bedarf in diesem Bereich.
Fostamatinib Dinatriumhexahydrat
Tavalisse (Wirkstoff ist Fostamatinib Dinatriumhexahydrat), ein SYK-Inhibitor mit einem einzigartigen Wirkmechanismus, der die zugrundeliegende Autoimmunursache der Krankheit bekämpft, indem er die Zerstörung der Blutplättchen verhindert.
Nebenwirkungen
Schwere Nebenwirkungen in den ITP-Doppelblindstudien waren
- fieberhafte Neutropenie, Durchfall, Lungenentzündung und hypertensive Krise, die bei 1% der TAVALISSE-Patienten auftrat.
- Zusätzlich traten schwere Nebenwirkungen auf, darunter Dyspnoe und Bluthochdruck (beide 2%), Neutropenie, Arthralgie, Brustschmerzen, Durchfall, Schwindel, Nephrolithiasis, Schmerzen in den Extremitäten, Zahnschmerzen, Synkope und Hypoxie (alle 1%).
- Häufige Nebenwirkungen (≥5% und häufiger als Placebo) von FIT-1 und FIT-2: Durchfall, Bluthochdruck, Übelkeit, Schwindel, ALT und AST erhöht, Atemwegsinfektionen, Ausschlag, Bauchschmerzen, Müdigkeit, Brustschmerzen und Neutropenie.
Rigel plant, das Medikament nächsten Monat in den USA einzuführen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Rigel Pharmaceuticals