Trofinetide (NNZ-2566) ist ein Arzneimittel, das von Neuren Pharmaceuticals entwickelt wurde und als Analogon des Neuropeptids (1-3) IGF-1 wirkt.
Rett-Syndrom: Medikament zeigt deutlichen Nutzen
22.03.2017 Die International Rett Syndrome Foundation hat bekanntgegeben, dass Neuren Pharmaceuticals Trofinetid signifikanten klinischen Nutzen in einer klinischen Phase-2-Studie bei Mädchen mit Rett-Syndrom im Alter von 5 bis 15 demonstrierte.
Neurens Studie war eine doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Studie mit 82 Teilnehmerinnen. Es wurden drei Dosierungen von Trofinetid mit Placebo verglichen.
Die 82 Probandinnen wurden in folgende Gruppen randomisiert:
- 24 erhielten Placebo BID,
- 27 erhielten 200 mg / kg BID,
- 16 erhielten 100mg / kg BID und
- 15 erhielten 50mg / kg BID.
Das mittlere und mediane Alter, Gewicht und BMI unterschieden sich nicht deutlich zwischen den vier Gruppen.
Die höchste Dosis des Wirkstoffs erreichte statistisch signifikanten klinischen Nutzen im Vergleich zu Placebo für jedes der drei Syndrom-spezifischen Wirksamkeitsmaße; das Rett Syndrome Behavior Questionnaire, der Clinical Global Impression of Improvement und dem Rett Syndrome Domain Specific Concerns.
Diese Maße beinhalteten Bewertungen von Ärzten und Betreuungspersonen. Klinische Verbesserungen über der Basislinie wurden als klinisch bedeutsam von auf das Rett-Syndrom spezialisierten Ärzten bewertet. Die vollständigen Ergebnisse der Studie sind unter https://www.rettsyndrome.org/document.doc?id=574 zu finden.
Diese Ergebnisse liefern deutliche Belege für die biologische Aktivität der hohen Dosis auf mehrere Symptom-Bereiche, schreiben die Forscher. Dies zeige das Potenzial für eine Krankheitsmodifikation und nicht nur isolierte Symptomverbesserungen. Darüber hinaus wurde Trofinetid gut vertragen und hatte ein gutes Sicherheitsprofil bei diesen jüngeren Patientinnen, ohne dass Dosis-limitierende Effekte beobachtet wurden.
Neuren beabsichtigt nun mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) Pläne für eine entscheidende Phase-3-Studie im Jahr 2018 zu erörtern.
© arznei-news.de – Quelle: International Rett Syndrome Foundation, März 2017