Zolgensma bei spinaler Muskelatrophie (SMA)

  • 19.06.2021 Neue Daten zu Zolgensma zeigen eine altersgemäße Entwicklung bei präsymptomatischem Einsatz und eine schnelle, klinisch bedeutsame Wirksamkeit bei symptomatischen Kindern, selbst bei Kindern mit schwerer SMA zu Beginn der Behandlung … zum Artikel
  • 15.03.2021 Neue Daten zu Zolgensma zeigen altersentsprechende Entwicklung bei frühem Einsatz, konkreten Nutzen bei älteren Kindern und Beständigkeit 5+ Jahre nach der Behandlung … zum Artikel
  • 02.10.2020 Zolgensma-Daten zeigen weitere therapeutische Nutzen, darunter: verlängertes ereignisfreies Überleben, verbesserte Motorik auch bei Patienten mit schwerer SMA zu Studienbeginn … zum Artikel
  • 19.05.2020 EU: 5q-assoziierte spinale Muskelatrophie (SMA) – Die Europäische Kommission erteilt Zolgensma die Zulassung … zum Artikel
  • 27.03.2020 EU: Spinale Muskelatrophie – CHMP-Zulassungsempfehlung für Zolgensma … zum Artikel
  • 20.09.2019 Signifikanter therapeutischer Nutzen von Zolgensma bei der Verlängerung des ereignisfreien Überlebens von bis zu 5 Jahren bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1 … zum Artikel
  • 08.08.2019 FDA: Die Zulassung von Zolgensma basierte auf manipulierten Daten … zum Artikel
  • 25.05.2019 SMA mit Mutationen im SMN1-Gen: Zulassung durch die FDA für die Behandlung von Kindern im Alter von unter 2 Jahren
  • 04.12.2018 Spinale Muskelatrophie (SMA) Typ 1: FDA prüft Zolgensma im Eilverfahren … zum Artikel
  • Weitere Infos, News zum Medikament Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma)

Zolgensma-Daten zeigen weitere therapeutische Nutzen, darunter: verlängertes ereignisfreies Überleben, verbesserte Motorik auch bei Patienten mit schwerer SMA zu Studienbeginn

02.10.2020 Novartis Gene Therapies hat neue Interimsdaten aus der laufenden klinischen Phase-3-Studie STR1VE-EU zu Zolgensma (Onasemnogen Abeparvovec) bekanntgegeben, wonach Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1 weiterhin einen signifikanten therapeutischen Nutzen haben, darunter ein ereignisfreies Überleben, eine rasche und anhaltende Verbesserung der motorischen Funktion und das Erreichen motorischer Meilensteine, wobei dies auch bei einigen Patienten mit aggressiverer Erkrankung zu Studienbeginn im Vergleich zu früheren Studien zu beobachten war.

Wirksamkeit

21 Patienten (65,6%) erreichten motorische Meilensteine, die in der natürlichen Vorgeschichte von spinaler Muskelatrophie Typ 1 nicht beobachtet wurden.

Dazu gehören sechs Patienten (18,8%), die für ≥10 Sekunden unabhängig sitzen konnten (der primäre Wirksamkeitsendpunkt), 20 Patienten (66,7%), die die Kontrolle über den Kopf erlangten, acht Patienten (25%), die sich vom Rücken zur Seite rollen konnten und ein Patient, der mit Hilfe stehen, krabbeln und gehen konnte.

Die mittlere Zunahme des CHOP INTEND gegenüber dem Ausgangswert betrug 5,9 Punkte (n=31), was bereits einen Monat nach der Dosierung beobachtet wurde, 10,1 Punkte nach 3 Monaten (n=29) und 13,3 Punkte nach sechs Monaten (n=27) der Dosierung.

21 Kinder (65,6%), die an STR1VE-EU teilnahmen, erreichten und behielten einen CHOP INTEND-Score von ≥40 Punkten und 12 Kinder (37,5%) erreichten einen Score von ≥50. Laut Anamnese erreichen unbehandelte Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ 1 fast nie einen CHOP INTEND-Score ≥40.

Die Mehrheit (91,7%) der Patienten, die zu Beginn der Studie frei von künstlicher Beatmung waren, blieben entweder völlig frei von künstlicher Beatmung oder erhielten während der Studie aus akuten Gründen prophylaktische BiPAP-Unterstützung.

Zwei Drittel (66,7%) der Patienten in der ITT-Population waren in der Lage, sich oral zu ernähren, ohne dass eine Ernährungsunterstützung erforderlich war, ein wichtiger Indikator für die Stabilisierung/Haltung des Krankheitsverlaufs.

Insgesamt wurden keine neuen Sicherheitssignale identifiziert, und die berichteten unerwünschten Ereignisse stimmen mit dem kumulativen Sicherheitsprofil mit Zolgensma überein.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Novartis.

Neue Daten zu Zolgensma zeigen altersentsprechende Entwicklung bei frühem Einsatz, konkreten Nutzen bei älteren Kindern und Beständigkeit 5+ Jahre nach der Behandlung

15.03.2021 Novartis hat aktualisierte Daten veröffentlicht, die den Nutzen von Zolgensma (Onasemnogen abeparvovec) bei der Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) untermauern. Das allgemeine Sicherheitsprofil bleibt nach der präsymptomatischen Behandlung in der langfristigen Nachbeobachtungsphase der klinischen Studien und in der Praxis günstig.

Diese Daten wurden während der virtuellen klinischen und wissenschaftlichen Konferenz der Muscular Dystrophy Association (MDA) 2021 vorgestellt.

Präsymptomatisch behandelte Kinder in der Phase-3-Studie SPR1NT

Die neuen Daten unterstreichen die entscheidende Bedeutung, SMA so früh wie möglich zu erkennen und zu behandeln. Im Gegensatz zum natürlichen Verlauf dieser verheerenden Krankheit, der zu einem fortschreitenden und irreversiblen Verlust der motorischen Funktionen führt, erreichten die in der Phase-3-Studie SPR1NT mit Zolgensma präsymptomatisch behandelten Kinder altersgemäße motorische Meilensteine innerhalb des von der Weltgesundheitsorganisation (WHO) festgelegten Fensters der normalen Entwicklung – einschließlich Sitzen, Stehen und Gehen, konnten ausschließlich mit dem Mund essen und benötigten keinerlei Beatmungsunterstützung.

In der SPR1NT-Studie wurden keine schwerwiegenden, behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse berichtet.

Darüber hinaus war bei Kindern, die über das Neugeborenen-Screening identifiziert und in das RESTORE-Register aufgenommen wurden, die Wahrscheinlichkeit, mehr als eine SMA-Therapie zu erhalten, signifikant geringer als bei Kindern, die klinisch diagnostiziert wurden.

Langfristige Nachbeobachtungsdaten

Langfristige Nachbeobachtungsdaten aus zwei Studien zeigten weiterhin, dass mit Zolgensma behandelte Kinder in den Jahren nach der Behandlung einen anhaltenden Nutzen aus der Gentherapie zogen, ohne dass es Hinweise auf neue oder verzögerte Sicherheitssignale gab. Zolgensma führte zum Erreichen neuer Meilensteine Jahre nach der Behandlung – einschließlich des Sitzens – mit anhaltender Beständigkeit bei Kindern, die inzwischen bis zu sechs Jahre alt sind und mehr als fünf Jahre nach der Behandlung.

Neue Erkenntnisse aus dem RESTORE-Register – das entwickelt wurde, um Praxisdaten zur Verbesserung unseres Verständnisses der in der Routinepraxis betreuten Patienten zu liefern – zeigen, dass ältere Kinder (≥6 Monate) einen klinisch bedeutsamen Nutzen erzielten, wenn sie mit Zolgensma allein, nach Umstellung auf Gentherapie oder in Kombination mit einer anderen SMA-Therapie behandelt wurden, wobei die Sicherheitsereignisse mit dem zuvor beschriebenen Sicherheitsprofil übereinstimmten.

Fast alle Kinder mit zwei oder mehr verfügbaren CHOP-INTEND-Bewertungen verbesserten oder behielten ihre Werte bei, und die meisten hatten einen klinisch bedeutsamen ≥4-Punkte-Anstieg.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Novartis.





Diese Informationen sind NICHT als Empfehlung für ein bestimmtes Medikament zu verstehen. Auch wenn diese Berichte, Studien, Erfahrungen hilfreich sein können, sind sie kein Ersatz für die Erfahrung und das Fachwissen von Ärzten.

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