Zolgensma bei spinaler Muskelatrophie (SMA)

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Zolgensma-Daten zeigen weitere therapeutische Nutzen, darunter: verlängertes ereignisfreies Überleben, verbesserte Motorik auch bei Patienten mit schwerer SMA zu Studienbeginn

02.10.2020 Novartis Gene Therapies hat neue Interimsdaten aus der laufenden klinischen Phase-3-Studie STR1VE-EU zu Zolgensma (Onasemnogen Abeparvovec) bekanntgegeben, wonach Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1 weiterhin einen signifikanten therapeutischen Nutzen haben, darunter ein ereignisfreies Überleben, eine rasche und anhaltende Verbesserung der motorischen Funktion und das Erreichen motorischer Meilensteine, wobei dies auch bei einigen Patienten mit aggressiverer Erkrankung zu Studienbeginn im Vergleich zu früheren Studien zu beobachten war.

Wirksamkeit

21 Patienten (65,6%) erreichten motorische Meilensteine, die in der natürlichen Vorgeschichte von spinaler Muskelatrophie Typ 1 nicht beobachtet wurden.

Dazu gehören sechs Patienten (18,8%), die für ≥10 Sekunden unabhängig sitzen konnten (der primäre Wirksamkeitsendpunkt), 20 Patienten (66,7%), die die Kontrolle über den Kopf erlangten, acht Patienten (25%), die sich vom Rücken zur Seite rollen konnten und ein Patient, der mit Hilfe stehen, krabbeln und gehen konnte.

Die mittlere Zunahme des CHOP INTEND gegenüber dem Ausgangswert betrug 5,9 Punkte (n=31), was bereits einen Monat nach der Dosierung beobachtet wurde, 10,1 Punkte nach 3 Monaten (n=29) und 13,3 Punkte nach sechs Monaten (n=27) der Dosierung.

21 Kinder (65,6%), die an STR1VE-EU teilnahmen, erreichten und behielten einen CHOP INTEND-Score von ≥40 Punkten und 12 Kinder (37,5%) erreichten einen Score von ≥50. Laut Anamnese erreichen unbehandelte Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ 1 fast nie einen CHOP INTEND-Score ≥40.

Die Mehrheit (91,7%) der Patienten, die zu Beginn der Studie frei von künstlicher Beatmung waren, blieben entweder völlig frei von künstlicher Beatmung oder erhielten während der Studie aus akuten Gründen prophylaktische BiPAP-Unterstützung.

Zwei Drittel (66,7%) der Patienten in der ITT-Population waren in der Lage, sich oral zu ernähren, ohne dass eine Ernährungsunterstützung erforderlich war, ein wichtiger Indikator für die Stabilisierung/Haltung des Krankheitsverlaufs.

Insgesamt wurden keine neuen Sicherheitssignale identifiziert, und die berichteten unerwünschten Ereignisse stimmen mit dem kumulativen Sicherheitsprofil mit Zolgensma überein.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Novartis.



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