- 26.06.2015 EMA-Zulassungsempfehlung bei Hypophosphatasie
- Nebenwirkungen
- 02.09.2015 Die Europäische Kommission hat Strensiq für die Behandlung von Hypophosphatasie zugelassen.
EMA-Zulassungsempfehlung bei Hypophosphatasie
26.06.2015 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde empfiehlt die Zulassung von Strensiq 40 mg / ml und 100 mg / ml Injektionslösungen (aktive Substanz ist Asfotase alfa) der Firma Alexion Europe SAS für die Behandlung von Hypophosphatasie mit Beginn in der Kindheit.
Hypophosphatasie
Hypophosphatasie ist eine seltene, vererbbare, gegenwärtig nicht heilbare Erkrankung des Knochenstoffwechsels, die sich vor allem im Skelettaufbau widerspiegelt. Synonyme Bezeichnungen sind Rathbun-Syndrom oder Phosphatasemangelrachitis.
Der Nutzen von Strensiq ist eine Verbesserung der Skelettstruktur, wie durch Röntgenuntersuchungen der Gelenke und durch das histologische Erscheinungsbild des Knochenbiopsiematerials nachgewiesen, und durch das offensichtliche Aufholen beim Höhenwachstum bei einigen Patienten beobachtet.
Nebenwirkungen
Die häufigsten Nebenwirkungen von Asfotase alfa waren Reaktionen an der Injektionsstelle und Injektions-assoziierte Nebenwirkungen von meist nicht-schwerwiegendem Charakter und leichter bis mäßiger Intensität.
Strensiq wäre bei Zulassung für die langfristige Enzymersatztherapie bei Patienten mit Hypophosphatasie (Beginn in der Kindheit) zur Behandlung der Knochenmanifestationen der Erkrankung indiziert.
Der Wirkstoff von Strensiq ist Asfotase alfa, ein humanes rekombinantes Gewebe-unspezifisches alkalisches Phosphatase-Fc-deca-Aspartat Fusionsprotein. Asfotase alfa ist ein Enzymersatzmedikament zur Gewebe-unspezifischen Ergänzung alkalischer Phosphatase-Aktivität. Es wird angenommen, dass sich seine positiven Auswirkungen durch die Förderung der Mineralisierung des Skeletts bei pädiatrischen Patienten mit Hypophosphatasie ergeben.
Das Medikament erhielt bereits am 3. Dezember 2008 den Orphan-Drug-Status.
Das Arzneimittel wurde mittlerweile von der Europäischen Kommission für die Behandlung von Hypophosphatasie zugelassen.
Quelle: EMA, Juni/Sept. 2015