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Genetische Rachitis verbessert sich durch Burosumab mehr als durch die übliche Behandlung
25.03.2019 Burosumab, ein neues injizierbares Medikament zur Behandlung der X-linked Hypophosphatemie (XLH), einer vererbten Form von Rachitis, zeigt überlegene Verbesserungen bei Rachitis und anderen Ergebnissen im Vergleich zur konventionellen Therapie in einer internationalen, klinischen Phase-3-Studie bei Kindern, deren Befunde auf der Jahrestagung der Endocrine Society in New Orleans vorgestellt wurden.
Vererbte Form von Rachitis
Menschen mit dieser Form von Rachitis haben hohe Werte des Hormons Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 oder FGF23, das niedrige Phosphorwerte im Blut verursacht (Hypophosphatämie). Die konventionelle Therapie besteht laut Studienautor Erik Imel von der University School of Medicine in Indianapolis seit langem aus mehreren Tagesdosen oralen Phosphats und aktivem Vitamin D (z.B. Calcitriol).
Die Studie umfasste 61 von XLH betroffene Kinder im Alter von 1 bis 12 Jahren, die zuvor eine konventionelle Therapie mit oralen Phosphaten und aktivem Vitamin D erhielten, aber immer noch Anzeichen von Rachitis auf dem Röntgenbild hatten.
Die Patienten wurden nach dem Zufallsprinzip ausgewählt, und erhielten entweder diese konventionelle Therapie weiterhin oder alle zwei Wochen eine Burosumab-Injektion. Radiologen, die von den Medikamentenzuweisungen der Teilnehmer nichts wussten, überprüften ihre Röntgenaufnahmen und vergaben eine Punktzahl für die Verbesserung der Rachitis.
Wirksamkeit
Nach 40 Wochen Behandlung war diese Verbesserung für die Burosumab-Gruppe mehr als doppelt so hoch wie für die konventionelle Therapiegruppe, stellte Imel fest. Eine substantielle Heilung von Rachitis trat bei 72 Prozent der Teilnehmer ein, die Burosumab erhielten (21 von 29), berichteten die Forscher, gegenüber nur 6 Prozent in der konventionellen Therapiegruppe (zwei von 32).
Burosumab führte Berichten zufolge auch zu einer größeren Verbesserung der Beindeformitäten, der Höhe und der Entfernung, die in einem 6-minütigen Test gehend zurückgelegt wurden, sowie zu einer größeren Zunahme des Serumphosphors und des aktiven Vitamin D-Spiegels.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Endocrine Society