Studie untersuchte Sicherheit und Wirksamkeit von Riluzol bei spinozerebellärer Ataxie Typ 2
20.01.2022 Eine klinische Studie, die vom Team von Prof. Alexandra Durr (Universität Sorbonne.AP-HP) am Pariser Hirninstitut und dem Krankenhaus Pitié-Salpêtrière AP-HP durchgeführt wurde, zeigt, dass Riluzol trotz der in den letzten Jahren geweckten Hoffnungen die klinischen oder radiologischen Symptome von Patienten mit spinozerebellärer Ataxie Typ 2 nicht verbessert.
Diese Ergebnisse könnten jedoch wertvolle Biomarker für künftige Studien liefern, sagen die Studienautoren. Die Ergebnisse sind in der Zeitschrift Lancet Neurology veröffentlicht worden.
Spinozerebelläre Ataxien
Bei den spinozerebellären Ataxien handelt es sich um eine Gruppe genetisch bedingter neurodegenerativer Erkrankungen, die aus klinischer und genetischer Sicht sehr heterogen sind. Bislang wurden mehr als 50 Gene identifiziert. Die Hauptsymptome sind Koordinationsstörungen, Gleichgewichtsstörungen beim Gehen, Dysarthrie und Störungen der Augenbewegungen. Gegenwärtig gibt es kaum eine medikamentöse Behandlung für diese Erkrankungen.
In den letzten Jahren wurden positive Ergebnisse von Riluzol, das bereits bei amyotropher Lateralsklerose eingesetzt wird, für Kleinhirnataxien gemeldet. Seine Wirksamkeit war jedoch nicht erwiesen, da sie von den verschiedenen Subtypen dieser Krankheit abhängt. Da sich die Ataxien nach Typ und Patienten je nach Krankheitsstadium stark unterscheiden, waren genaue Studien nach Untertypen der Ataxie erforderlich.
Keine Symptombesserung durch Riluzol
Das Team von Durr führte die klinische Studie ATRIL mit 45 Patienten in einem moderaten Krankheitsstadium in acht Referenzzentren des französischen Neurogene-Netzwerks durch. Parallel zur Behandlung erfassten die Forscher und Kliniker MRT-Daten und klinische Scores der ataktischen Symptome.
Die Ergebnisse der Studie zeigen keine Verbesserung der klinischen oder radiologischen Symptome bei Patienten mit spinozerebellärer Ataxie Typ 2 unter Riluzol, obwohl die Verträglichkeit gut war und keine Nebenwirkungen auftraten. Die Nachbeobachtung der Patienten während dieser Studie lieferte jedoch wertvolle klinische und bildgebende Daten über das Fortschreiten der Krankheit, schreiben die Forscher. Diese Informationen könnten neue Biomarker für die Krankheit liefern, die für die Bewertung potenzieller neuer Behandlungen unerlässlich sind.
Dieses Ergebnis schließt eine mögliche positive Wirkung bei anderen Formen der Ataxie nicht aus, unterstreicht aber die Bedeutung der Bewertung von Behandlungen in homogenen Patientengruppen, auch bei seltenen Krankheiten.
© arznei-news.de – Quellenangabe: The Lancet Neurology – DOI:https://doi.org/10.1016/S1474-4422(21)00457-9