Kaftrio bei Mukoviszidose

  • 03.11.2019 Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor wirksam bei Mukoviszidose … zum Artikel
  • 26.06.2020 EU: Mukoviszidose (zystische Fibrose) – CHMP-Zulassungsempfehlung für Kaftrio … zum Artikel

EU: Mukoviszidose (zystische Fibrose) – CHMP-Zulassungsempfehlung für Kaftrio

26.06.2020 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Kaftrio (aktive Substanzen sind Elexacaftor / Tezacaftor / Ivacaftor) der Firma Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited als Filmtabletten, die 100 mg Elexacaftor, 50 mg Tezacaftor und 75 mg Ivacaftor enthalten, für die Behandlung von Mukoviszidose (auch zystische Fibrose genannt).

Der Nutzen von Kaftrio liegt in dessen Fähigkeit, eine signifikante Verbesserung der Lungenfunktion, gemessen am ppFEV1 (percent predicted FEV1), zu erzielen (Reduktion um 14,3 Prozentpunkte bei heterozygoten MF und um 10 Prozentpunkte bei homozygoten Patienten) und Schweißchlorid zu reduzieren (eine Reduktion um 41,8 mmol/L bei MF und 45,1 mmol/L bei homozygoten Patienten).

Wirksamkeit

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Kaftrio wurde in zwei klinischen Studien mit über 500 Patienten untersucht. Beide Studien zeigten klinisch signifikante Verbesserungen der Lungenfunktion der Patienten und eine Verringerung des Schweißchlorids.

In der ersten Studie, die Patienten umfasste, die heterozygot für F508del mit einer MF-Mutation waren, stieg die Lungenfunktion um 14,3 Prozentpunkte im Vergleich zu Patienten, die ein Placebo (eine Scheinbehandlung) erhielten.

In der zweiten Studie mit Patienten, die homozygot für die F508del-Mutation (F/F) waren, stieg die Lungenfunktion um 10 Prozentpunkte im Vergleich zu Patienten, die ein anderes Mukoviszidosemedikament (Symkevi) einnahmen.

Sicherheit, Nebenwirkungen

Die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen waren Kopfschmerzen, Durchfall und Infektionen der oberen Atemwege.

Indikation bei Zulassung

Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten im Alter von 12 Jahren und älter, die homozygot für die F508del-Mutation oder heterozygot für die F508del im CFTR-Gen mit einer minimalen Funktionsmutation (MF) sind (entsprechend entweder ohne Produktion eines CFTR-Proteins oder eines CFTR-Proteins, das in vitro nicht auf Ivacaftor und Tezacaftor/Ivacaftor anspricht)

© arznei-news.de – Quelle: EMA



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