Ivacaftor (Kalydeco)

Ivacaftor (Handelsname Kalydeco, entwickelt unter dem Namen VX-770) ist ein Medikament zur Behandlung von zystischer Fibrose (Mukoviszidose) bei Personen mit bestimmten Mutationen im Mukoviszidose-Transmembran-Leitfähigkeitsregulator (CFTR) -Gen, die für 4-5% der Fälle von zystischer Fibrose verantwortlich sind, und ist in den Kombinationspräparaten Lumacaftor / Ivacaftor (Orkambi) und SymdekoSymkevi (in Kombination mit Tezacaftor) enthalten, das zur Behandlung von Menschen mit zystischer Fibrose, die die F508del Mutation im CFTR haben.

In Europa ist das Medikament bei Patienten zugelassen, bei denen die Mutation G551D vorliegt.

Mukoviszidose: FDA erweitert Indikation um zusätzliche Mutationen

18.05.2017 Die U.S. Food and Drug Administration hat heute die Indikation von Kalydeco (Wirkstoff Ivacaftor) zur Behandlung von zystischer Fibrose (Mukoviszidose) erweitert.

Die Zulassung verdreifacht die Anzahl der seltenen Genmutationen, die das Medikament jetzt behandeln kann, wodurch die Indikation von der Behandlung von 10 Mutationen auf 33 erweitert wird.

Die FDA stützte ihre Entscheidung teilweise auf den Ergebnissen der Laboruntersuchungen, die sie in Verbindung mit Belegen aus früheren humanen klinischen Studien benutzte.

Kalydeco ist erhältlich als Tabletten oder orales Granulat und wird zweimal täglich mit fetthaltigen Lebensmitteln eingenommen laut der FDA. Durch das Medikament kann das Protein, das durch das CFTR-Gen produziert wird, besser funktionieren und verbessert so die Lungenfunktion und andere Aspekte der zystischen Fibrose, einschließlich der Gewichtszunahme.

Wenn der Genotyp des Patienten unbekannt ist, sollte ein FDA-genehmigter Mukoviszidose-Mutationstest verwendet werden, um das Vorhandensein einer CFTR-Mutation zu ermitteln, gefolgt von einer Verifikation mit bidirektionaler Sequenzierung, wenn dies von der Mutationstestanleitung empfohlen wird, schreibt die Behörde.

Nebenwirkungen

Häufige Nebenwirkungen von Ivacaftor sind

  • Kopfschmerzen;
  • Infektion der oberen Atemwege (normale Erkältung) einschließlich Halsschmerzen, Nasen- oder Sinusstau oder laufende Nase;
  • Bauchschmerzen;
  • Durchfall;
  • Ausschlag;
  • Übelkeit und
  • Schwindel.

Kalydeco ist mit Risiken verbunden, einschließlich erhöhter Transaminasen (verschiedene Enzyme, die von der Leber produziert werden) und pädiatrischen Katarakten.

Die gleichzeitige Verabreichung mit starken CYP3A-Induktoren (z. B. Rifampin, Johanniskraut) verringert im wesentlichen die Exposition gegenüber Ivacaftor, was die Wirksamkeit verringern kann und daher nicht empfohlen wird.
© arznei-news.de – Quelle: FDA, Mai 2017

Zystische Fibrose: Tezacaftor-Ivacaftor oder Ivacaftor allein effektiv

07.11.2017 Tezacaftor-Ivacaftor oder Ivacaftor (Handelsname ist Kalydeco) allein sind für Patienten mit zystischer Fibrose (Mukoviszidose) mit heterozygoter Phe508del-Mutation, sowie Tezacaftor-Ivacaftor für Patienten mit homozygoter CFTR Phe508del Mutation effektiv laut zwei im The New England Journal of Medicine veröffentlichten Studien

Dr. Steven M. Rowe von der Universität Alabama in Birmingham und Kollegen führten eine randomisierte Studie mit 248 Patienten mit Mukoviszidose und heterozygoter Phe508del-Mutation und CFTR-Mutation im Alter von 12 Jahren oder älter durch, die mit einer Residual CFTR-Funktion verbunden war.

Die Patienten wurden randomisiert auf Tezacaftor-Ivacaftor, Ivacaftor Monotherapie oder Placebo. Die Forscher fanden eine Überlegenheit der Kombinations- und der Monotherapie gegenüber Placebo bei der exspiratorischen Einsekundenkapazität (FEV1).

Dr. Jennifer L. Taylor-Cousar von National Jewish Health in Denver und Kollegen führten eine Studie mit 475 Patienten im Alter von 12 Jahren oder älter mit Mukoviszidose und homozygoter CFTR Phe508del Mutation durch.

Die Teilnehmer erhielten für 24 Wochen entweder Tezacaftor und Ivacaftor oder Placebo. Die Forscher fanden, daß die Effekte auf die absoluten und relativen Änderungen im Prozentsatz des prognostizierten FEV1 4 bzw. 6,8 Prozent zugunsten von Tezacaftor-Ivacaftor über Placebo lagen.
© arznei-news.de – Quelle: The New England Journal of Medicine – DOI: 10.1056/NEJMoa1709847 und DOI: 10.1056/NEJMoa1709846, Nov. 2017

Mukoviszidose: Vergleich mit anderen Medikamenten

10.06.2018 Vertex hat langfristige Beobachtungsdaten vorgelegt, die den Nutzen von Kalydeco bei Patienten mit Mukoviszidose (zystische Fibrose) verdeutlichen.

Die Daten aus zwei großen, unabhängigen Patientenregistern für Mukoviszidose wurden genutzt, um die mit dem Medikament behandelten Patienten – einem Mukoviszidose-Transmembran-Modulator (CFTR) – mit einer Komparatorgruppe von Patienten zu vergleichen, die nie eine solche Behandlung erhalten hatten.

Nach Angaben der Firma zeigen die Beobachtungsstudien, dass Patienten, die mit Kalydeco (Ivacaftor) behandelt wurden, weniger Todesfälle, Transplantationen, Krankenhausaufenthalte und Lungenexazerbationen hatten, als Patienten (nach Alter, Geschlecht und Krankheitsschwere abgestimmt) die nie einen CFTR-Modulator erhalten hatten.

Die Ergebnisse stimmen mit allen früheren jährlichen Analysen überein, die seit dem ersten Jahr der kommerziellen Verfügbarkeit des Medikaments durchgeführt wurden (in Großbritannien vier Jahre und in den USA fünf Jahre).

Bei der Analyse der Daten für 2016 starb ein deutlich geringerer Anteil der behandelten Patienten in den USA (0,4 Prozent vs. 1,0 Prozent) oder hatte Transplantationen (0,3 Prozent vs. 1,1 Prozent) gegenüber dem Vergleichsarm.

Ähnliche Trends wurden in Großbritannien beobachtet, obwohl dies statistisch nicht signifikant war (Tod 0,4 Prozent vs 0,9 Prozent; Transplantation 0,2 Prozent vs 0,9 Prozent), stellte das Unternehmen fest.

In beiden Registern hatten die behandelten Patienten auch ein deutlich geringeres Risiko für Lungenexazerbationen (PEx) und Krankenhausaufenthalte im Vergleich zum Vergleichspräparat.

Bei den Daten für Großbritannien lag die Krankenhausaufenthaltrate wegen PEx bei 24,5 Prozent gegenüber 43,3 Prozent und für PEx bei 31,6 Prozent gegenüber 54,5 Prozent. In den USA lag die Hospitalisierung bei 23,9 Prozent gegenüber 35,6 Prozent und PEx bei 23,3 Prozent gegenüber 32,4 Prozent.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Vertex



Erfahrungen, Erfahrungsberichte zu “Ivacaftor (Kalydeco)

  1. Hallo. Ich habe CF (Mutation G551D heteozygot sowie F508del)und bin mittlerweile 43 Jahre. Man staunt nur so wie medikamentöse Forschung und Entwicklung in den letzten Jahrzehnten voranschritt.
    Ich selber nehme das Medikament „Kalaydeco seit 2012. Ich muss aber sagen dass es nicht mehr so wirkt wie am Anfang. In den ersten Monaten habe ich regelrecht die Wirkung gemerkt. Gewichtszunahme,ansteigende/gleichbleibende Lungenfunktion etc.
    Dann ging es langsam aber stetig bergab. Momentan liegt meine Lungenfunktion FEV1bei 35%. Der schlechteste Wert lag zeitweise bei 26%.
    Egal welches Medikament,irgendwann lässt die Wirkung nach.
    Aber zum Glück macht die Forschung immer neue Fortschritte.
    In diesem Sinne „Gut Luft“

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