Trikafta bei Mukoviszidose

FDA genehmigt Dreifachkombination Trikafta bei Mukoviszidose

21.10.2019 Die U.S. Food and Drug Administration hat heute Trikafta (Elexacaftor / Ivacaftor / Tezacaftor) zugelassen, die erste dreifache Kombinationstherapie zur Behandlung von Patienten mit der häufigsten Mukoviszidose-Mutation.

Trikafta ist für Patienten ab 12 Jahren mit Mukoviszidose (auch zystische Fibrose genannt) zugelassen, die mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) aufweisen, was schätzungsweise 90% der Mukoviszidose-Population ausmacht.

CFTR-Genmutation

Trikafta ist eine Kombination aus drei Medikamenten, die auf das defekte CFTR-Protein abzielen. Es hilft dem Protein, das durch die CFTR-Genmutation gebildet wird, effektiver zu funktionieren.

Derzeit verfügbare Medikamente, die auf das defekte Protein abzielen, sind Behandlungsmöglichkeiten für einige Patienten mit Mukoviszidose, aber viele haben Mutationen, die für eine Behandlung nicht geeignet sind.

Trikafta ist die erste zugelassene Behandlung, die bei Mukoviszidosepatienten ab 12 Jahren mit mindestens einer F508del-Mutation wirksam ist, die 90% der Patienten mit Mukoviszidose bzw. etwa 27.000 Menschen in den USA betrifft.

Wirksamkeit

Die Wirksamkeit von Trikafta bei Patienten mit Mukoviszidose im Alter von 12 Jahren und älter wurde in zwei Studien nachgewiesen. Die erste Studie war eine 24-wöchige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit 403 Patienten, die eine F508del-Mutation und eine Mutation am zweiten Allel hatten, was entweder kein CFTR-Protein oder ein CFTR-Protein zur Folge hatte, das nicht auf Evaktor oder Tezacaftor/Ivacaftor allein anspricht.

Die zweite Studie war eine vierwöchige, randomisierte, doppelblinde, aktiv kontrollierte Studie mit 107 Patienten, die zwei identische F508del-Mutationen hatten.

In jeder Studie untersuchte die primäre Analyse die Erhöhungen des prozentualen vorhergesagten forcierten Exspirationsvolumens in einer Sekunde, bekannt als ppFEV1, das ein etablierter Marker für die Progression der Mukoviszidose bei Lungenerkrankungen ist. Trikafta erhöhte den ppFEV1 in beiden Studien. In der ersten Studie stieg der Mittelwert von ppFEV1 um 13,8% gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu Placebo.

In der zweiten Studie erhöhte es den Mittelwert von ppFEV1 um 10% gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu Tezacaftor/Ivacaftor. In der ersten Studie führte die Behandlung mit Trikafta auch zu einer Verbesserung des Chlorids im Schweiß, der Anzahl der Lungenexazerbationen (Verschlechterung der Atembeschwerden und der Lungenfunktion) und des Body-Mass-Index (Verhältnis Gewicht zu Körpergröße) im Vergleich zu Placebo.

Sicherheit, Nebenwirkungen

Das Sicherheitsprofil von Trikafta basiert auf den Daten der 510 Mukoviszidosepatienten in den beiden Studien. Das Sicherheitsprofil war generell über alle Untergruppen der Patienten hinweg ähnlich. Schwerwiegende Nebenwirkungen, die unter Trikafta im Vergleich zu Placebo häufiger auftraten, waren Ausschlag und Influenza (Grippe).

Zu den häufigsten Nebenwirkungen gehörten Kopfschmerzen, Infektionen der oberen Atemwege, Bauchschmerzen, Durchfall, Ausschläge, erhöhte Leberenzyme (Alanin-Aminotransferase und Aspartat-Aminotransferase), Verstopfung der Nase, erhöhte Kreatin-Phosphokinase (ein Enzym, das mit Muskelschäden in Verbindung gebracht werden kann), Rhinorrhö (Schleim in der Nasenhöhle), Rhinitis (Schwellung der Nasenschleimhaut), Grippe, Sinusitis und erhöhtes Bilirubin im Blut (kann durch Probleme mit Leber, Gallenblase oder roten Blutkörperchen verursacht werden).
© arznei-news.de – Quellenangabe: FDA



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