FDA genehmigt Ultomiris für erwachsene Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH)
21.12.2018 Die US Food and Drug Administration hat heute die Ultomiris-Injektion (Ravulizumab) zur Behandlung erwachsener Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), einer seltenen und lebensbedrohlichen Blutkrankheit, zugelassen.
Wirksamkeit
Ravulizumab ist ein lang wirksamer Komplementhemmer, der die Hämolyse verhindert.
Die Wirksamkeit von Ultomiris wurde in einer klinischen Studie an 246 Patienten untersucht, die bisher nicht gegen paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (behandlungnaiv) behandelt wurden. Die Patienten wurden randomisiert auf Ultomiris oder Eculizumab, dem aktuellen Behandlungsstandard für PNH.
Die Ergebnisse der Studie zeigten, dass Ultomiris ähnliche Ergebnisse wie Eculizumab (Nicht-Unterlegenheit) hatte – die Patienten erhielten keine Transfusion und hatten eine ähnliche Häufigkeit von Hämolyse, gemessen an der Normalisierung der LDH-Werte im Blut der Patienten (Laktatdehydrogenase oder LDH ist ein Enzym, das während des Prozesses der Umwandlung von Zucker in Energie in den Körperzellen benötigt wird).
Darüber hinaus wurde Ultomiris in einer zweiten klinischen Studie an 195 Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie untersucht, die nach mindestens sechs Monaten Behandlung mit Eculizumab klinisch stabil waren.
Diese Patienten wurden nach dem Zufallsprinzip ausgewählt, um mit Ravulizumab behandelt zu werden oder Eculizumab fortzusetzen.
Ravulizumab zeigte erneut ähnliche Effekte wie Eculizumab (nicht unterlegen), basierend auf mehreren klinischen Maßen wie Hämolyse und Vermeidung von Transfusionen.
Häufige Nebenwirkungen
Häufige Nebenwirkungen, die von Patienten in klinischen Studien berichtet wurden, waren Kopfschmerzen und Infektionen der oberen Atemwege.
Die FDA empfiehlt, bei der Verabreichung von Ultomiris an Patienten mit einer anderen systemischen Infektion Vorsicht walten zu lassen.
Meningokokkeninfektion und Sepsis
Die Verschreibungsinformationen für Ultomiris beinhalten einen starken Warnhinweis, um Ärzte und Patienten über das Risiko einer möglichen lebensbedrohlichen Meningokokkeninfektion und Sepsis zu informieren.
© arznei-news.de – Quellenangabe: FDA