ASMD (Niemann-Pick-Krankheit Typ A und B)

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Arimoclomol bei Niemann-Pick-Krankheit, Typ C

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Die FDA hat Miplyffa (Wirkstoff Arimoclomol) zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C zugelassen 20.09.2024 Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat Miplyffa (Wirkstoff Arimoclomol) zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) zugelassen. Arimoclomol...

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Acetylleucin bei Niemann-Pick-Krankheit

Behandlung mit Acetylleucin (N-Acetyl-L-Leucin) förderlich bei Niemann-Pick-Krankheit Typ C 02.02.2024 Die Niemann-Pick-Krankheit Typ C ist eine seltene lysosomale Speicherkrankheit. Eine 12-wöchige Behandlung mit N-Acetyl-L-Leucin (Acetylleucin) führt bei Patienten mit genetisch … Weiterlesen

ASMD: Olipudase alfa (Xenpozyme) Zulassung

UPDATE – EU: Mangel an saurer Sphingomyelinase außerhalb des zentralen Nervensystems – Die Europäische Kommission erteilt Xenpozyme (Olipudase alfa) die Zulassung 28.06.2022 Die Europäische Kommission hat am 27.06.2022 dem Medikament … Weiterlesen

ASMD: Olipudase alfa führt zu nachhaltiger Verbesserung bei verschiedenen klinischen Manifestationen

Saure Sphingomyelinase-Mangel (ASMD): Langfristige Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten zu Olipudase alfa bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten 10.02.2022 Positive Ergebnisse aus langfristigen, offenen Verlängerungsstudien zeigen, dass Olipudase alfa bei erwachsenen und pädiatrischen … Weiterlesen

Olipudase alfa (Xenpozyme)

Infos News: Studien / Forschung; Zulassung Indikation / Anwendung / Krankheiten Nebenwirkungen / unerwünschte Wirkungen / Verträglichkeit Schwangerschaft / Stillzeit Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise(s.a. bei entsprechenden Krankheiten … Weiterlesen