Hämophilie

News aus der Forschung und von den Zulassungsbehörden zu Medikamenten, die zur Behandlung von Hämophilie („Bluterkrankheit“) eingesetzt werden.

Bei der Hämophilie ist die Blutgerinnung gestört: Das Blut gerinnt deutlich langsamer als bei anderen Menschen. Wunden schließen sich dadurch nur verzögert.

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Monoklonaler Antikörper reduziert Blutungen bei Hämophilie A und B

Autor: Christian Hilscher

Medikament reduzierte Blutungsereignisse und wurde im Allgemeinen gut vertragen, ohne dass unerwartete Nebenwirkungen auftraten 24.10.2025 Ein monoklonaler Antikörper, der gegen den Gewebefaktor-Inhibitor gerichtet ist, reduzierte die mittlere annualisierte Blutungsrate bei...

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Hämophilie A oder B: Positive Topline-Ergebnisse einer Phase-3-Studie mit neuem monoklonalen Antikörper

Autor: Christian Hilscher

Die Studie belegt Überlegenheit des Medikaments und zeigt sowohl eine statistisch signifikante als auch klinisch bedeutsame Verringerung der annualisierten Blutungsrate bei einem allgemein gut verträglichen Sicherheitsprofil im Vergleich zur bedarfsorientierten...

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Denecimig bei Hämophilie A

Autor: Christian Hilscher

Die Mim8-Prophylaxe-Behandlung hat sich in neuen Phase-3-Daten bei Menschen mit Hämophilie A beim Wechsel von Emicizumab als gut verträglich erwiesen 26.06.2025 Ergebnisse der Phase-3b-Studie FRONTIER5 zeigen, dass ein direkter Wechsel...

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Hämophilie B: Anhaltende Wirksamkeit und Sicherheit von Hemgenix

Autor: Christian Hilscher

Gentherapie Hemgenix (Etranacogen-Dezaparvovec) zeigt auch vier Jahre nach der Infusion anhaltende Wirksamkeit und Sicherheit bei Erwachsenen mit Hämophilie B 10.02.2025 Die Vierjahresergebnisse einer zulassungsrelevanten Studie belegen die langfristige Wirksamkeit und...

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Zulassung: Alhemo zur Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A und B

Autor: Christian Hilscher
Blut

UPDATE – EU: Routineprophylaxe von Blutungen bei Hämophilie A und B – Die Europäische Kommission erteilt Alhemo die Zulassung 18.12.2024 Die Europäische Kommission hat dem Medikament Alhemo (Wirkstoff ist Concizumab)...

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Wirksamkeit, Verträglichkeit von Concizumab für Bluter-Patienten

Autor: Christian Hilscher
Blut

Phase-3-Studie untersuchte Wirksamkeit, Verträglichkeit der Concizumab-Prophylaxe bei Menschen mit Hämophilie A oder B ohne Inhibitoren 25.11.2024 Eine Phase-3-Studie untersuchten die Wirksamkeit und Sicherheit von Concizumab bei Patienten mit Hämophilie A...

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Hympavzi zur Prophylaxe von Blutungen bei Hämophilie A / B

Autor: Christian Hilscher
Blut

UPDATE – EU: Schwere Hämophilie A / B – Die Europäische Kommission erteilt Hympavzi die Zulassung 20.11.2024 Die Europäische Kommission hat dem Medikament Hympavzi (Wirkstoff ist Marstacimab) der Firma Pfizer...

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Hämophilie B: Fidanacogen-Elaparvovec ist Prophylaxe überlegen

Autor: Christian Hilscher
Blut

Studie untersuchte Gentherapie mit Fidanacogen-Elaparvovec bei Erwachsenen mit Hämophilie B 28.09.2024 Bei Patienten mit Hämophilie B ist Fidanacogen-Elaparvovec – ein AAV-Gentherapievektor für Hämophilie B, der eine hochaktive menschliche Faktor-IX-Variante enthält...

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Fidanacogen-Elaparvovec (Durveqtix) bei Hämophilie B

Autor: Christian Hilscher

UPDATE – EU: Schwere und mittelschwere Hämophilie B – Die Europäische Kommission erteilt Durveqtix die Zulassung 29.07.2024 Die Europäische Kommission hat dem Medikament Durveqtix (Wirkstoff ist Fidanacogen-Elaparvovec) der Firma Pfizer...

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Giroctocogen-Fitelparvovec bei Hämophilie A

Autor: Christian Hilscher
Blut

Positive Topline-Ergebnisse der Phase-3-Studie mit dem Gentherapie-Kandidaten Giroctocogen-Fitelparvovec bei Hämophilie A 25.07.2024 Pfizer hat positive Topline-Ergebnisse der Phase-3-Studie AFFINE (NCT04370054) zur Untersuchung von Giroctocogen-Fitelparvovec, einer Gentherapie zur Behandlung von Erwachsenen...

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