Infos zu: Tofersen
- News: Studien / Forschung; Zulassung
- Indikation / Anwendung / Krankheiten
- Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise
(s.a. bei entsprechenden Krankheiten / Studien unter News) - Hersteller / Entwickler bzw. Vertrieb: Biogen
- Handelsname / Markenname: Qalsody
- Aktive Substanz / Wirkstoffname: Tofersen
- ATC-Code: N07XX22
- Medikamentengruppe: Andere Mittel für das Nervensystem
- Beipackzettel / Packungsbeilage
Indikation / Anwendung / Krankheiten
Qalsody wird angewendet zur Behandlung von Erwachsenen mit amyotropher Lateralsklerose (ALS), die mit einer Mutation im Superoxid-Dismutase 1 (SOD1)-Gen assoziiert ist.
News zu Tofersen
- 03.06.2024 EU: Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) mit SOD1-Mutation – Die Europäische Kommission erteilt Qalsody die Zulassung
- 23.02.2024 EU: Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) mit Mutation im Superoxiddismutase-1-Gen (SOD1) – CHMP-Zulassungsempfehlung für Qalsody (Wirkstoff Tofersen)
- 27.04.2023 SOD1-ALS: US-FDA genehmigt Qalsody. FDA genehmigt Tofersen (Qalsody) für die Behandlung von amyotropher Lateralsklerose, die mit einer Mutation im SOD1-Gen einhergeht
- 22.09.2022 SOD1-ALS: Tofersen verbessert molekulare Anzeichen der Krankheit. Erprobung des Antisense-Oligonukleotids Tofersen bei SOD1-ALS
- 02.05.2019 Amyotrophe Lateralsklerose (ALS): Vielversprechende Studienergebnisse
Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise
Das humane SOD1-Gen kodiert für ein reichlich vorhandenes dimeres Enzym, die Kupfer/Zink-Superoxid-Dismutase (Cu/ZnSOD oder SOD1), welches die Umwandlung von Superoxid (O2 – ) in Sauerstoff (O2) und Wasserstoffperoxid (H2O2) katalysiert. Bei Patienten mit SOD1-ALS führen Mutationen des SOD1-Gens zur Anreicherung einer toxischen Form des Proteins SOD1, was zur Schädigung von Axonen und Neurodegeneration führt.
Tofersen ist ein Antisense-Oligonukleotid (ASO), das komplementär zu einem Teil der 3′ untranslatierten Region (3′UTR) der mRNA für das humane SOD1 ist und durch Watson-Crick-Basenpaarung (Hybridisierung) an die mRNA bindet. Diese Hybridisierung von Tofersen an die komplementäre mRNA führt zu einem durch die RNase-H vermittelten Abbau der mRNA für SOD1, was die Menge der SOD1-Proteinsynthese reduziert.
Amyotrophe Lateralsklerose (ALS): Vielversprechende Studienergebnisse
02.05.2019 Eine Frühphasenstudie zur Behandlung von amyotropher Lateralsklerose (ALS) legt nahe, dass das experimentelle Medikament Tofersen (Qalsody) verträglich sein könnte, und in explorativen Ergebnissen wurde das Medikament mit einer möglichen langsameren Progression bei Menschen mit einer genetischen Form der Krankheit in Verbindung gebracht, die durch Mutationen in einem Gen namens Superoxiddismutase 1 (SOD1) verursacht wurde.
Eine Komponente der Studie umfasste 50 Personen mit ALS, die eine SOD1-Genmutation hatten. Die Teilnehmer erhielten fünf Dosen von entweder 20, 40, 60 oder 100 Milligramm (mg) von Tofersen oder Placebo über eine Lumbalpunktion bzw. eine Wirbelsäulenpunktion über etwa 3 Monate. Die Forscher untersuchten die Sicherheit, Dosierung und explorative Wirksamkeit des experimentellen Medikaments.
SOD1-Protein
Die Forscher fanden heraus, dass die mit 100 mg Tofersen behandelten zehn Patienten eine 37-prozentige Reduktion des SOD1-Proteins in der Rückenmarksflüssigkeit aufwiesen, im Vergleich zu den 12 Personen, die das Placebo erhielten.
Niedrigere Konzentrationen des Proteins in der Rückenmarksflüssigkeit deuten darauf hin, dass es auch niedrigere Konzentrationen im Gehirn und Rückenmark gab. Solche Reduktionen könnten zur Erhaltung der Motoneuronen und zum langsamen Fortschreiten der Erkrankung führen, aber es bedarf weiterer Studien, um dies weiter zu untersuchen, sagt Studienautor Timothy Miller von der Washington University School of Medicine in St. Louis.
Leistungsfähigkeit
Die Wissenschaftler fanden auch heraus, dass die mit der 100 mg Tofersen-Dosis behandelten Teilnehmer bei Tests, die die Atmungskapazität, die Muskelkraft und die Funktionsfähigkeit von Menschen bei Aktivitäten messen, besser abschnitten als Teilnehmer, denen ein Placebo verabreicht wurde.
Angesichts der kurzen Behandlungsdauer war der beobachtete Unterschied zwischen Tofersen 100 mg und Placebo-Gruppe bei Patienten mit schnell fortschreitendem SOD1 ALS beachtlich, schreiben die Studienautoren.
Die häufigsten Nebenwirkungen
Die häufigsten Nebenwirkungen von Tofersen waren leichte bis mittelschwere Kopfschmerzen, Schmerzen aufgrund des Eingriffs und Post-Lumbalpunktionssyndrom, berichteten die Forscher auf dem American Academy of Neurology’s 71st Annual Meeting in Philadelphia.
© arznei-news.de – Quellenangabe: American Academy of Neurology