FDA genehmigt Tofersen (Qalsody) für die Behandlung von amyotropher Lateralsklerose, die mit einer Mutation im SOD1-Gen einhergeht
27.04.2023 Die FDA hat Qalsody (Tofersen) zur Behandlung von Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) zugelassen, die mit einer Mutation im Gen für Superoxiddismutase 1 (SOD1) einhergeht (SOD1-ALS). Qalsody ist ein Antisense-Oligonukleotid, das auf die SOD1-mRNA abzielt, um die Synthese des SOD1-Proteins zu verringern. Die Zulassung basiert auf einer Verringerung des Plasma-Neurofilament-Lichts (NfL), einem blutbasierten Biomarker für axonale (Nerven-)Verletzungen und Neurodegeneration.
Qalsody wird intrathekal (durch eine Injektion in die Wirbelsäule) von medizinischem Fachpersonal verabreicht, das in der Durchführung von Lumbalpunktionen erfahren ist. Die empfohlene Dosis beträgt 100 mg (15 mL) pro Verabreichung. Die Patienten erhalten drei Anfangsdosen, die im Abstand von 14 Tagen verabreicht werden, gefolgt von einer Erhaltungsdosis alle 28 Tage.
Wirksamkeit und Sicherheit
Die Wirksamkeit von Qalsody wurde in einer 28-wöchigen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studie an 147 Patienten mit ALS-bedingter Schwäche und einer durch ein Zentrallabor bestätigten SOD-1-Mutation untersucht. In der Studie wurden 108 Patienten nach dem Zufallsprinzip in einem Verhältnis von 2:1 entweder mit Qalsody 100 mg (n = 72) oder mit Placebo (n = 36) 24 Wochen lang behandelt (drei Anfangsdosen, gefolgt von fünf Erhaltungsdosen).
Die Teilnehmer waren zu etwa 43 % weiblich, zu 64 % weiß und zu 8 % asiatisch. Das Durchschnittsalter betrug 49,8 Jahre (Spanne von 23 bis 78 Jahren).
Bei den mit Qalsody behandelten Patienten war die NfL-Plasmakonzentration in Woche 28 im Vergleich zur Placebo-Gruppe nominell signifikant gesunken. Die Ergebnisse lassen mit einiger Wahrscheinlichkeit auf einen klinischen Nutzen für die Patienten schließen, schreibt die FDA. Die beobachtete Verringerung der NfL-Konzentration war in allen Untergruppen konsistent, basierend auf dem Geschlecht, der Krankheitsdauer seit dem Auftreten der Symptome, dem Ort des Auftretens und der Verwendung anderer Medikamente zur Behandlung der ALS.
Die häufigsten Nebenwirkungen waren Schmerzen, Erschöpfung, Arthralgie (Gelenkschmerzen), vermehrte weiße Blutkörperchen im Liquor (Gehirn und Rückenmark) und Myalgie (Muskelschmerzen).
© arznei-news.de – Quellenangabe: FDA
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