Eplontersen bei Transthyretin-bedingter ATTR-Amyloidose

News zu Eplontersen bei Transthyretin-bedingter ATTR-Amyloidose

Eplontersen erreicht co-primäre und sekundäre Endpunkte in Zwischenanalyse der Phase-III-Studie NEURO-TTRansform zur Behandlung der familiären Transthyretin-bedingten Amyloid-Polyneuropathie (ATTRv-PN)

Eplontersen bei Transthyretin-bedingter ATTR-Amyloidose

21.06.2022 Die positiven Ergebnisse der Phase-III-Studie NEURO-TTRansform bei Patienten mit familiärer Transthyretin-bedingter Amyloid-Polyneuropathie (ATTRv-PN) zeigen, dass Eplontersen von AstraZeneca und Ionis die co-primären Endpunkte in einer geplanten Zwischenanalyse nach 35 Wochen erreicht hat.

In der Studie erreichte Eplontersen eine statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Veränderung gegenüber dem Ausgangswert für den co-primären Endpunkt der prozentualen Veränderung der Serum-Transthyretin (TTR)-Konzentration, indem es die TTR-Proteinproduktion reduzierte. Eplontersen erreichte auch den co-primären Endpunkt der Veränderung des modifizierten Neuropathie-Impairment-Score +7 (mNIS+7), einem Maß für das Fortschreiten der neuropathischen Erkrankung, gegenüber der externen Placebo-Gruppe.

Hochrangige Ergebnisse zeigen, dass die Studie auch ihren sekundären Endpunkt, die Veränderung des Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN) gegenüber dem Ausgangswert, erreicht hat, und dass die Behandlung mit Eplontersen die von den Patienten angegebene Lebensqualität im Vergleich zur externen Placebogruppe signifikant verbesserte. In der Studie wies Eplontersen ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil auf, das keine besonderen Bedenken aufkommen ließ.

ATTRv-PN ist eine schwerwiegende Krankheit, die innerhalb von fünf Jahren nach der Diagnose zu einer Schädigung der peripheren Nerven mit motorischen Behinderungen führt und ohne Behandlung im Allgemeinen innerhalb eines Jahrzehnts tödlich verläuft. Eplontersen, das früher unter dem Namen IONIS-TTR-LRx bekannt war, ist ein Liganden-konjugiertes Antisense-Medikament (LICA), das die Produktion des TTR-Proteins an seiner Quelle reduzieren soll, um sowohl erbliche als auch nicht-erbliche Formen von ATTR zu behandeln.

Auf der Grundlage der Ergebnisse der 35-Wochen-Zwischenstudie werden die Unternehmen die Zulassung für Eplontersen beantragen und planen, im Jahr 2022 einen Antrag auf Zulassung eines neuen Arzneimittels bei der US Food and Drug Administration einzureichen. ATTRv-PN wird voraussichtlich die erste Indikation sein, für die AstraZeneca und Ionis die Zulassung für Eplontersen beantragen werden. Die Ergebnisse der 35-Wochen-Zwischenanalyse der Studie werden demnächst auf einer medizinischen Tagung vorgestellt.

© arznei-news.de – Quellenangabe: AstraZeneca

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