Iptacopan zeigt Nutzen bei paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie

Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie: Iptacopan zeigt Nutzen als Monotherapie bei behandlungsnaiven Patienten mit der seltenen und lebensbedrohlichen Blutkrankheit

11.06.2021 Novartis hat neue Phase-II-Daten zu Iptacopan (LNP023) veröffentlicht, einem Wirkstoff zur oralen Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH), die auf dem 26. Jahreskongress der European Hematology Association (EHA) vorgestellt wurden.

In der Studie (NCT03896152) wurde die Behandlung mit einer 12-wöchigen Iptacopan-Monotherapie im Allgemeinen gut vertragen, es gab keine unerwarteten Sicherheitsergebnisse und die Behandlung führte bei der Mehrheit der Patienten zu einer schnellen und dauerhaften transfusionsfreien Verbesserung der Hämoglobinwerte.

Senkung der Laktatdehydrogenase

Alle Patienten, die eine mindestens 12-wöchige Behandlung mit Iptacopan abschlossen (n=11), erreichten den primären Endpunkt einer mindestens 60-prozentigen Senkung ihrer Laktatdehydrogenase (LDH)-Werte, einem Biomarker für intravasale Hämolyse.

Von Bedeutung ist, dass mit Ausnahme eines Patienten, der eine einzelne Erythrozyten-Transfusion erhielt, alle Patienten während der 12 Wochen der Studie transfusionsfrei blieben. Die Patienten zeigten auch eine Verbesserung anderer Biomarker der Hämolyse und einen deutlichen Anstieg des Anteils der Erythrozyten vom PNH-Typ, was auf eine Gesamtkontrolle der intra- und extravaskulären Hämolyse hinweist, schreibt Roche.

Sicherheit; Nebenwirkungen

Während der 12-wöchigen Behandlungsdauer wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse oder thromboembolische Ereignisse berichtet und die Studie lieferte keine unerwarteten Sicherheitsergebnisse.

Zwei Teilnehmer brachen die Behandlung mit Iptacopan vor Abschluss der 12-wöchigen Behandlung ab: einer aufgrund von nicht-schwerwiegenden Kopfschmerzen, der andere auf ärztliche Entscheidung hin aufgrund einer Verschlechterung einer bereits bestehenden Neutropenie.

Die häufigsten unerwünschten Ereignisse waren Kopfschmerzen (31 % der Patienten), abdominale Beschwerden (15 %), Anstieg der alkalischen Phosphatase im Blut (15 %), Husten (15 %), oropharyngeale Schmerzen (15 %), Pyrexie (erhöhte Körpertemperatur; 15 %) und Infektionen der oberen Atemwege (15 %).

In den Ergebnissen der separaten offenen Phase-II-Studie (NCT03439839), die in der Fachzeitschrift The Lancet Haematology veröffentlicht wurden, verbesserte Iptacopan das hämatologische Ansprechen und die Biomarker der Krankheitsaktivität bei PNH-Patienten mit aktiver Hämolyse trotz Behandlung mit dem Anti-C5-Medikament Eculizumab. Dieser Nutzen blieb auch bei Patienten erhalten, die die Eculizumab-Behandlung abbrachen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Roche.

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