Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)

News aus der Forschung und von den Zulassungsbehörden zu Medikamenten, die zur Behandlung von Paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) eingesetzt werden.

Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (auch Marchiafava-Micheli-Syndrom genannt) ist eine seltene, potenziell lebensbedrohliche Bluterkrankung, bei der es durch einen erworbenen Gendefekt zur Zerstörung vor allem roter Blutkörperchen durch das Komplementsystem des Immunsystems kommt.

Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie: Aspaveli EU-Zulassung

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UPDATE – EU: Erwachsene Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie – Die Europäische Kommission erteilt ASPAVELI die Zulassung 16.12.2021 Die Europäische Kommission hat am 14.12.2021 dem Medikament ASPAVELI (Wirkstoff ist Pegcetacoplan) der Firma Swedish Orphan Biovitrum die Zulassung für die folgende Indikation erteilt: ASPAVELI wird angewendet für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie … Weiterlesen

Iptacopan zeigt Nutzen bei paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie

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Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie: Iptacopan zeigt Nutzen als Monotherapie bei behandlungsnaiven Patienten mit der seltenen und lebensbedrohlichen Blutkrankheit 11.06.2021 Novartis hat neue Phase-II-Daten zu Iptacopan (LNP023) veröffentlicht, einem Wirkstoff zur oralen Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH), die auf dem 26. Jahreskongress der European Hematology Association (EHA) vorgestellt wurden. In der Studie (NCT03896152) wurde die Behandlung … Weiterlesen