Maralixibat bei Alagille-Syndrom

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Maraxilibat verringert Juckreiz bei Kindern mit Alagille-Syndrom

20.11.2020 Forscher des Texas Children’s Hospital und des Baylor College of Medicine berichten, dass eine verlängerte Behandlung mit Maraxilibat bei Kindern mit Alagille-Syndrom zu klinisch bedeutsamen Verbesserungen des störenden Juckreizes (Pruritus) und der damit verbundenen Lebensqualität führte.

ITCH- und IMAGINE II-Studien

Die klinische Studie IMAGINE II wurde konzipiert, um speziell das Problem des Juckreizes bei Alagille-Patienten anzugehen. Sie war eine Fortsetzung einer früheren Studie namens ITCH, einer 13-wöchigen randomisierten, plazebokontrollierten Studie, die ebenfalls von Benjamin Shneider vom Texas Children’s Hospital geleitet und unter der Schirmherrschaft des Childhood Liver Disease Network durchgeführt wurde.

Die ITCH-Studie zeigte, dass Maraxilibat sicher und im Allgemeinen gut verträglich war und sie erbrachte den ersten Beleg für die kurzfristige potenzielle Wirksamkeit dieses Medikaments bei der Behandlung von Juckreiz bei Alagille-Patienten.

Am Ende dieser Studie wurde allen aufgenommenen Teilnehmern die Möglichkeit geboten, unabhängig davon, ob sie das Medikament oder ein Placebo erhielten, zu der längeren IMAGINE-II-Studie überzuwechseln.

Da einige Patienten bereits in der vorausgegangenen ITCH-Studie eine kurze Behandlung mit Maraxilibat erhalten hatten, stellen die in diesem ersten Bericht vorgestellten Ergebnisse eine kombinierte Analyse der Daten aus beiden Studien dar.

Die ITCH- und IMAGINE II-Studien basierten auf der Hypothese, dass Maralixibat das natriumabhängige Gallensäure-Transportprotein hemmt, das die enterohepatische Zirkulation der Gallensäuren erleichtert, und daher pharmakologisch die positiven Auswirkungen einer Operation zur Umleitung der Gallenflüssigkeit imitieren könnte.

Maralixibat erhielt 2019 von der Food and Drug Administration (FDA) den Status Breakthrough Therapy Designation für das Alagille-Syndrom.

Ansprechen: Linderung des Juckreizes

Am Ende der >96-wöchigen Behandlung erreichten 90% bzw. 80% der Teilnehmer, die bis zu diesem Zeitpunkt Maralixibat erhielten, ein klinisch bedeutsames Ansprechen in der ItchRO- bzw. CSS-Skala.

Die Forscher konnten beobachten, dass 25% der Teilnehmer eine dramatische Reduktion des Juckreizes um vier Punkte auf der CSS-Skala aufwiesen. Sie gingen von starkem Juckreiz (beschrieben als “kutane Selbstverstümmelung”) zu keinerlei Merkmalen von Kratzen über, was, wie man sich vorstellen kann, die Lebensqualität der Patienten und ihrer Familien dramatisch verbessert, schreiben die Studienautoren.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Texas Children’s Hospital.



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