Sotatercept (Winrevair)

Infos zu: Sotatercept

Indikation / Anwendung / Krankheiten

Winrevair ist, in Kombination mit anderen Therapien gegen pulmonale arterielle Hypertonie (PAH), für die Behandlung von PAH bei erwachsenen Patienten mit der WHO-Funktionsklasse (FK) II bis III zur Verbesserung der körperlichen Leistungsfähigkeit angezeigt.

News zu Sotatercept

Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise

Sotatercept ist ein Inhibitor des Aktivin-Signalwegs mit hoher Selektivität für Aktivin A, ein dimeres Glykoprotein, das zur Liganden-Superfamilie des Transforming-Wachstumsfaktors-β (transforming growth factor, TGF-β) gehört. Aktivin A bindet an den Aktivin-Rezeptor Typ IIA (ActRIIA), der Schlüsselsignale bei Inflammation, Zellproliferation, Apoptose und Gewebehomöostase reguliert.

Bei PAH-Patienten sind die Aktivin-A-Spiegel erhöht. Die Bindung von Aktivin an ActRIIA fördert die proliferative Signalübertragung, während die Signalübertragung des antiproliferativen knochenmorphogenetischen Proteinrezeptors Typ II (bone morphogenetic protein receptor type II, BMPRII) abnimmt. Das Ungleichgewicht der ActRIIA-BMPRII-Signalübertragung, die der PAH zugrunde liegt, führt zu einer Hyperproliferation von vaskulären Zellen, was zu einer pathologischen Umgestaltung der Pulmonalarterienwand, einer Verengung des Arterienlumens, einem Anstieg des pulmonale Gefäßwiderstands und zu einem erhöhten Lungenarteriendruck und rechtsventrikulärer Dysfunktion führt.

Sotatercept besteht aus einem rekombinanten homodimeren Aktivin-Rezeptor-Typ-IIA-Fc (ActRIIA-Fc)-Fusionsprotein, das als Ligandenfalle fungiert, die überschüssiges Aktivin A und andere Liganden für ActRIIA abfängt, um die Aktivin-Signalübertragung zu hemmen. Infolgedessen gleicht Sotatercept die pro-proliferative (ActRIIA/Smad2/3-vermittelt) und anti-proliferative (BMPRII/Smad1/5/8- vermittelt) Signalgebung aus, um die vaskuläre Proliferation zu modulieren.

Pulmonale arterielle Hypertonie: Phase 2 Studie PULSAR Patientenaufnahme abgeschlossen

27.06.2019 Acceleron Pharma hat bekanntgegeben, dass die angestrebte Aufnahme von Patienten mit pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH) in die PULSAR Phase-2-Studie mit Sotatercept (Winrevair) abgeschlossen ist. Das Unternehmen rechnet nun damit, im ersten Quartal 2020 ein positives Ergebnis zu erzielen.

In die PULSAR-Studie wurden 100 Patienten mit PAH aufgenommen. Weitere Patienten, die sich derzeit im Screening befinden, können in den nächsten Wochen weiterhin randomisiert in die Studie aufgenommen werden. Acceleron rekrutiert auch Patienten mit pulmonaler arterieller Hypertonie für die explorative Phase-2-Studie SPECTRA mit Sotatercept.

Sotatercept ist ein Wirkstoff, der als selektive Ligandenfalle für Mitglieder der TGF-beta-Superfamilie entwickelt wurde, um das BMPR2-Signal, das ein wichtiger molekularer Einflussfaktor der PAH ist, wieder auszugleichen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Acceleron Pharma

Sotatercept erreicht primäre und sekundäre Endpunkte in der Placebo-kontrollierten Phase-2-Studie PULSAR bei Patienten mit pulmonaler arterieller Hypertonie

29.01.2020 Acceleron Pharma hat bekanntgegeben, dass die Phase-2-Studie PULSAR zu Sotatercept ihre primären und wichtigsten sekundären Endpunkte bei Patienten mit pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH) erreicht hat.

Bei Patienten mit PAH-spezifischen Therapien mit stabilem Hintergrund zeigte Sotatercept in Woche 24 eine statistisch signifikante Verringerung des pulmonalen Gefässwiderstands (PVR), dem primären Endpunkt der Studie, im Vergleich zu Placebo.

Die Studie erreichte auch eine statistisch signifikante Verbesserung des wichtigsten sekundären Endpunkts 6MWD sowie anderer sekundärer Endpunkte, einschließlich NT-proBNP und der WHO-Funktionsklasse.

In dieser doppelblinden, plazebokontrollierten Phase-2-Studie wurden 106 Patienten auf Placebo, die Behandlung mit 0,3 mg/kg Sotaterzept oder 0,7 mg/kg Sotaterzept subkutan alle 21 Tage in Kombination mit stabilen PAH-spezifischen Hintergrundtherapien über einen 24-wöchigen Behandlungszeitraum randomisiert.

Sotatercept wurde in der Studie im Allgemeinen gut vertragen. Die in der Studie beobachteten unerwünschten Ereignisse (Nebenwirkungen) stimmten im Allgemeinen mit den zuvor veröffentlichten Daten zu Sotatercept bei anderen Krankheiten überein.

97 der 106 Patienten, die an der PULSAR-Studie teilgenommen haben, nehmen derzeit an der 18-monatigen Verlängerungsphase der Studie teil. Bis heute hat kein Patient die Teilnahme an der Verlängerungsstudie abgebrochen, schreibt das Unternehmen.

Acceleron plant, eine detaillierte Übersicht über die wichtigsten Ergebnisse der PULSAR-Studie mit Sotatercept auf einer medizinischen Konferenz im Laufe dieses Jahres vorzulegen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Acceleron Pharma.

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