Spinale Muskelatrophie

News aus der Forschung und von den Zulassungsbehörden zu Medikamenten, die zur Behandlung von Spinaler Muskelatrophie (Muskelschwund, verursacht durch fortschreitenden Verfall von motorischen Nervenzellen im Vorderhorn des Rückenmarks) eingesetzt werden.

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Risdiplam zur pränatalen Therapie der spinalen Muskelatrophie

Autor: Christian Hilscher

Spinale Muskelatrophie: Fallbericht zeigt vielversprechende Ergebnisse der ersten pränatalen Therapie 21.02.2025 Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, die bereits vor der Geburt einsetzt. Wissenschaftler des St. Jude Children’s...

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Intrathekales Onasemnogen-Abeparvovec bei Kindern und Jugendlichen mit SMA Typ 2

Autor: Christian Hilscher

Intrathekales Onasemnogen-Abeparvovec erreicht in Phase-III-Studie primären Endpunkt bei Kindern und Jugendlichen mit spinaler Muskelatrophie Typ 2 30.12.2024 Heute wurden positive Ergebnisse aus einer Phase-III-Studie mit intrathekalem Onasemnogen-Abeparvovec (OAV101 IT) zur...

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SMA: Positive Daten zu neuem Medikament bei präsymptomatischer Behandlung von Säuglingen

Autor: Christian Hilscher

Die Mehrheit der Kinder mit spinaler Muskelatrophie (SMA) war in der Lage, selbständig zu sitzen, zu stehen und zu gehen, wie Zweijahresdaten zum neuen SMA-Medikament zeigen 14.10.2024 Die Studie ergab,...

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SMA: Wirksamkeit von dualer Therapie zur Prävention

Autor: Christian Hilscher

Präventive duale Therapie für gefährdete Kinder mit spinaler Muskelatrophie im Kindesalter 05.07.2024 In einer erstmalig durchgeführten Studie verglichen Forscher die Wirksamkeit einer präventiven Therapie für spinale Muskelatrophie (SMA) zwischen zwei … Weiterlesen

Risdiplam (Evrysdi) bei spinaler Muskelatrophie (SMA)

Autor: Christian Hilscher

News zu Risdiplam (Evrysdi) bei spinaler Muskelatrophie (SMA) Fünf-Jahres-Daten zu Evrysdi zeigen, dass die Mehrheit der behandelten Kinder mit einer schweren Form von spinaler Muskelatrophie (SMA) die Fähigkeit zum Sitzen, … Weiterlesen

Zolgensma bei Kindern mit SMA

Autor: Christian Hilscher

Neue Daten zu Sicherheit und Wirksamkeit von Zolgensma, einschließlich gleichbleibender und verbesserter motorischer Meilensteine bei älteren und schwereren Kindern mit SMA 04.03.2024 Novartis hat neue Daten präsentiert, die den klinischen … Weiterlesen

SUNFISH: 4-Jahres-Daten zu Evrysdi bei SMA Typ 2 u. 3

Autor: Christian Hilscher

Neue 4-Jahres-Daten zu Risdiplam (Evrysdi) bestätigen langfristiges Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil bei einigen der am schwersten betroffenen Menschen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) der Typen 2 und 3 20.03.2023 Roche hat neue … Weiterlesen

SMA: Positive neue 2-Jahres-Daten zu Evrysdi

Autor: Christian Hilscher

JEWELFISH: Positive neue Daten zu Evrysdi (Wirkstoff Risdiplam) bei Patienten mit vorbehandelter spinaler Muskelatrophie (SMA) 12.10.2022 Roche hat neue Zweijahresdaten aus der JEWELFISH-Studie zur Untersuchung von Evrysdi® (Wirkstoff Risdiplam) bei … Weiterlesen

Evrysdi (Risdiplam) bei Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1 – Dreijahresdaten

Autor: Christian Hilscher

Neue Dreijahresdaten zu Evrysdi (Risdiplam) zeigen langfristige Verbesserungen der Überlebensrate und der motorischen Meilensteine bei Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1 29.04.2022 Roche hat neue Drei-Jahres-Daten aus der FIREFISH-Studie … Weiterlesen