Spinale Muskelatrophie

News aus der Forschung und von den Zulassungsbehörden zu Medikamenten, die zur Behandlung von Spinaler Muskelatrophie (Muskelschwund, verursacht durch fortschreitenden Verfall von motorischen Nervenzellen im Vorderhorn des Rückenmarks) eingesetzt werden.

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Spinale Muskelatrophie: Neues Medikament verbessert die motorische Funktion

Autor: Christian Hilscher

Sicherheit und Wirksamkeit des Medikaments bei nicht-gehfähigen Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ 2 oder Typ 3 04.09.2025 Bei Patienten mit nicht-ambulanter Typ 2 oder Typ 3 spinaler Muskelatrophie (SMA) verbessert...

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Pränatale Behandlung der spinalen Muskelatrophie: Medikament wirksam

Autor: Christian Hilscher

Medikament zeigt Nutzen für Säuglinge mit genetisch diagnostizierter spinaler Muskelatrophie 24.08.2025 Säuglinge bis zu einem Alter von 6 Wochen mit genetisch diagnostizierter spinaler Muskelatrophie (SMA), die vor dem Auftreten klinischer...

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Risdiplam zur pränatalen Therapie der spinalen Muskelatrophie

Autor: Christian Hilscher

Spinale Muskelatrophie: Fallbericht zeigt vielversprechende Ergebnisse der ersten pränatalen Therapie 21.02.2025 Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, die bereits vor der Geburt einsetzt. Wissenschaftler des St. Jude Children’s...

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Intrathekales Onasemnogen-Abeparvovec bei Kindern und Jugendlichen mit SMA Typ 2

Autor: Christian Hilscher

Intrathekales Onasemnogen-Abeparvovec erreicht in Phase-III-Studie primären Endpunkt bei Kindern und Jugendlichen mit spinaler Muskelatrophie Typ 2 30.12.2024 Heute wurden positive Ergebnisse aus einer Phase-III-Studie mit intrathekalem Onasemnogen-Abeparvovec (OAV101 IT) zur...

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SMA: Positive Daten zu neuem Medikament bei präsymptomatischer Behandlung von Säuglingen

Autor: Christian Hilscher

Die Mehrheit der Kinder mit spinaler Muskelatrophie (SMA) war in der Lage, selbständig zu sitzen, zu stehen und zu gehen, wie Zweijahresdaten zum neuen SMA-Medikament zeigen 14.10.2024 Die Studie ergab,...

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Nusinersen (Spinraza) bei spinaler Muskelatrophie (SMA)

Autor: Christian Hilscher

Positive Topline-Ergebnisse aus Studie mit höher dosiertem Nusinersen, die einen signifikanten Nutzen bei der Behandlung von SMA zeigen 06.09.2024 Biogen hat positive Topline-Daten aus der Zulassungskohorte (Teil B) der Phase-2/3-Studie...

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SMA: Wirksamkeit von dualer Therapie zur Prävention

Autor: Christian Hilscher

Präventive duale Therapie für gefährdete Kinder mit spinaler Muskelatrophie im Kindesalter 05.07.2024 In einer erstmalig durchgeführten Studie verglichen Forscher die Wirksamkeit einer präventiven Therapie für spinale Muskelatrophie (SMA) zwischen zwei...

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Risdiplam (Evrysdi) bei spinaler Muskelatrophie (SMA)

Autor: Christian Hilscher

News zu Risdiplam (Evrysdi) bei spinaler Muskelatrophie (SMA) Fünf-Jahres-Daten zu Evrysdi zeigen, dass die Mehrheit der behandelten Kinder mit einer schweren Form von spinaler Muskelatrophie (SMA) die Fähigkeit zum Sitzen,...

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Zolgensma bei Kindern mit SMA

Autor: Christian Hilscher

Neue Daten zu Sicherheit und Wirksamkeit von Zolgensma, einschließlich gleichbleibender und verbesserter motorischer Meilensteine bei älteren und schwereren Kindern mit SMA 04.03.2024 Novartis hat neue Daten präsentiert, die den klinischen...

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SUNFISH: 4-Jahres-Daten zu Evrysdi bei SMA Typ 2 u. 3

Autor: Christian Hilscher

Neue 4-Jahres-Daten zu Risdiplam (Evrysdi) bestätigen langfristiges Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil bei einigen der am schwersten betroffenen Menschen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) der Typen 2 und 3 20.03.2023 Roche hat neue...

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