Avalglucosidase alfa (neoGAA)

Morbus Pompe (Pompe’sche Krankheit): Sicherheitsdaten

11.02.2018 Die Ergebnisse der Phase-1/2-Studie (NEO1) und der laufenden Erweiterungsstudie (NEO-EXT) zeigen beständige Sicherheitsdaten für Sanofis Avalglucosidase alfa (neoGAA) bei Patienten mit spät einsetzender Pompe-Krankheit (Morbus Pompe, auch als Pompe’sche Krankheit oder als Saure-Maltase-Mangel bezeichnet), die über einen Zeitraum von 3,5 Jahren dosiert wurden, ohne dass eine Hemmung der Enzymaktivität über den Analysezeitraum nachgewiesen werden konnte.

Die Ergebnisse der Studie wurden auf dem 14. Annual WORLDSymposium 2018 in San Diego, Kalifornien vorgestellt.

In die NEO1-Studie wurden 24 Pompe-Patienten aufgenommen, darunter 10 Patienten, die zuvor nicht behandelt worden waren, und 14 Patienten, die mindestens neun Monate lang mit Alglucosidase alfa behandelt worden waren.

Nach Abschluss der NEO1-Studie, bei der die Patienten alle zwei Wochen neoGAA mit 5, 10 oder 20 mg/kg erhielten, traten 19 von 24 Patienten in die NEO-EXT-Studie ein, von denen noch 18 eingeschrieben sind.

Alle Patienten in der NEO-EXT-Studie wurden auf Avalglucosidase alfa 20 mg/kg alle zwei Wochen umgestellt. Teilnehmer, die in der Studie bleiben, erhalten weiterhin Avalglucosidase alfa für eine geplante 6-Jahres-Follow-up-Studie.

Unerwünschte Ereignisse (Nebenwirkungen)

Die behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (Nebenwirkungen) waren in beiden Studien bei allen Dosierungen meist leicht. Die häufigsten Nebenwirkungen waren

  • Übelkeit, Kopfschmerzen und Müdigkeit, die jeweils bei 3/24 Patienten auftraten, sowie
  • Schwindel, Rötung der Haut (Erythem), Muskelkrämpfe, Muskelschmerzen (Myalgie), Kurzatmigkeit (Dyspnoe) und Ausschlag, die jeweils bei 2/24 Patienten auftraten.

Es wurden keine Todesfälle oder lebensbedrohlichen unerwünschten Ereignisse gemeldet.

Darüber hinaus entwickelte kein Patient Immunglobulin E-Antikörper oder testete positiv auf Hemmung der Enzymaktivität während des Analysezeitraums der NEO1-Studie. Ein Teilnehmer brach NEO1 aufgrund einer schweren Nebenwirkung und infusionsbedingten Reaktion auf Atemnot und Brustschmerzen ab. Eine Person hat NEO-EXT aus persönlichen Gründen eingestellt.
© arznei-news.de – Quelle: Sanofi; Feb. 2018



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