Fitusiran

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Hämophilie A und B: Beginn des klinischen Studienprogramms

10.07.2017 Die Unternehmen Alnylam Pharmaceuticals und Sanofi Genzyme beginnen das klinische Phase 3 Programm Atlas zu Fitusiran für die Hämophilie-Behandlung.

Das globale und multizentrische Programm wird die Sicherheit und Wirksamkeit des Medikaments in drei separaten Studien bewerten, einschließlich bei Patienten mit Hämophilie A und B mit oder ohne Inhibitoren und Patienten, die eine prophylaktische Therapie erhalten.

Fitusiran ist ein sich in der Entwicklung befindendes einmal monatlich und subkutan verabreichtes RNAi-therapeutisches Targeting-Antithrombin (AT) zur Behandlung von Hämophilie A und B mit und ohne Inhibitoren.

Der Wirkstoff soll die AT-Werte reduzieren und eine ausreichende Thrombin-Erzeugung zur Wiederherstellung der Hämostase und zur Vermeidung von Blutungen fördern.

Atlas-INH

Die drei separaten Studien beinhalten Atlas-INH; eine neunmonatige, offene, randomisierte und aktiv kontrollierte Studie, die bis zu 50 Patienten mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren aufnehmen soll.

Ihr primärer Endpunkt ist die annualisierte Blutungsrate (ABR), während sekundäre Endpunkte die annualisierte spontane Blutungsrate, die annualisierte Gelenkblutungsrate und die Lebensqualität einschließen, gemessen anhand der Häm-A-QOL-Punktzahl.

Atlas S-A/B

Atlas S-A/B ist eine neunmonatige, offene, randomisierte und aktive kontrollierte Studie, die rund 100 Patienten mit Hämophilie A oder B ohne den Einsatz von Inhibitoren aufnehmen soll.

ATLAS-PPX

ATLAS-PPX ist eine Open-Label- und One-Way-Crossover-Studie, die bis zu 100 Patienten mit Hämophilie A oder B mit oder ohne Inhibitoren einschreiben wird, die zuvor eine Standard Prophylaxe-Therapie erhalten haben.

In dieser Studie werden die Patienten mit Standard-Prophylaxe für sechs Monate behandelt und dann für sieben Monate zur Fitusiran-Behandlung wechseln.
© arznei-news.de – Quelle: Alnylam Pharmaceuticals, Sanofi Genzyme, Juli 2017

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