Risdiplam

Spinale Muskelatrophie (SMA): Interimsdaten aus FIREFISH und SUNFISH

06.10.2018 Roche hat vorläufige klinische Daten zur Dosisfindung der zentralen FIREFISH- und SUNFISH-Studien zur Untersuchung von Risdiplam (RG7916) bei spinaler Muskelatrophie bekanntgegeben.

FIREFISH

In der FIREFISH-Studie mit Typ 1 SMA konnten sechs von 14 Säuglingen (43%) sitzen (mit oder ohne Unterstützung), darunter drei (21%), die nach acht Monaten Behandlung ein ungestütztes stabiles Sitzen erreichten.

Darüber hinaus zeigten vier Säuglinge (29%), dass sie zur Seite rollten; sieben (50%) traten und sechs (43%) erreichten eine aufrechte Kopfhaltung.

Diese Meilensteine wurden nach dem Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) Module 2 bewertet und sind wichtige sekundäre Endpunkte im bestätigenden Teil von FIREFISH.

Motorische Funktion bei Säuglingen mit Typ 1 SMA

Aktualisierte Analysen des Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND), einer Skala, die zur Beurteilung der motorischen Funktion bei Säuglingen mit Typ 1 spinaler Muskelatrophie entwickelt wurde, zeigten, dass acht von 14 Säuglingen in FIREFISH (57%) bei ihrem achtmonatigen Visite eine Punktzahl von 40 oder mehr erreichten.

Typischerweise zeigt ein Säugling mit Typ 1 SMA keine motorische Verbesserung und sie kann in diesem Zeitraum abnehmen, schreibt das Unternehmen.

Die medianen CHOP-INTEND-Werte stiegen im Laufe der Zeit (37,5 bei 6 Monaten [n=20] gegenüber 41,5 bei 8 Monaten [n=14]).

Das mittlere Alter bei der ersten Dosis in FIREFISH betrug 6,7 Monate und die mittlere Behandlungsdauer 9,5 Monate. 19 von 21 registrierten Säuglingen (90%) blieben am Leben, zwei davon sind wegen des tödlichen Fortschreitens ihrer Krankheit ausgeschieden.

Drei Patienten sind inzwischen über 24 Monate alt. Keiner der Säuglinge hat seit Beginn der Studie eine Tracheostomie oder dauerhafte Beatmung benötigt, und kein Säugling hat die Fähigkeit zum Schlucken verloren.

Die häufigsten Nebenwirkungen in FIREFISH

Die häufigsten Nebenwirkungen waren Fieber (Pyrexie; 52,4%), Durchfall (26,8%), Infektionen der oberen Atemwege (19%), Ohrinfektionen (14,3%), Lungenentzündung (14,3%), Verstopfung (14,3%), Erbrechen (14,3%), Husten (14,3%) und Entzündungen der oberen Atemwege (14,3%).

SUNFISH

In Teil 1 der SUNFISH-Studie bei Typ 2 und 3 SMA wurden nach 12 Monaten mediane SMN-Protein-Anstiege von mehr als dem Zweifachen im Blut beobachtet.

Es wurde eine sehr breite Patientenpopulation im Alter zwischen 2-24 Jahren einbezogen, die im funktionellen Status von schwach nicht-ambulant bis stark ambulant und mit unterschiedlichem Grad an Skoliose von keiner bis schwer reichte.

21 Patienten erhielten zunächst für mindestens 12 Wochen niedrigere Dosen von Risdiplam.

Motorische Funktionen

Bei den Patienten, die mindestens ein Jahr lang mit Risdiplam behandelt wurden (n=30), betrug die mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Motor Function Measure (MFM), dem primären Endpunkt im bestätigenden Teil von SUNFISH und einer Skala zur Beurteilung der motorischen Funktion bei neuromuskulären Erkrankungen, eine Verbesserung um 3,1 Punkte.

63 Prozent der Patienten erreichten nach einem Jahr eine Verbesserung des MFM gegenüber dem Ausgangswert von drei Punkten oder mehr.

Solche Verbesserungen wurden sowohl bei Patienten unter 12 Jahren (76%; n=17) als auch bei Patienten über 12 Jahren (46%; n=13) beobachtet.

Bei der Betrachtung von Patienten, die eine Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert in irgendeiner Größenordnung erfuhren, lagen die Prozentsätze bei insgesamt 70%, für die jüngere Altersgruppe bei 76% und bei 62% für die älteren Patienten.

Schwere Nebenwirkungen

Schwere Nebenwirkungen, die bei zwei oder mehr der 51 mit Risdiplam behandelten Patienten auftraten waren Übelkeit (4%), Infektion der oberen Atemwege (4%) und Erbrechen (4%). Bislang liegen keine Erkenntnisse über die Arzneimittelsicherheit vor, die zum Abbruch einer Studie führen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Roche



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