UPDATE – EU: Generalisierte Myasthenia gravis (gMG) – Die Europäische Kommission erteilt Zilbrysq die Zulassung
04.12.2023 Die Europäische Kommission hat dem Medikament Zilbrysq (Wirkstoff ist Zilucoplan) der Firma UCB Pharma die Zulassung für die folgende Indikation erteilt:
Zilbrysq wird angewendet als Zusatztherapie zur Standardbehandlung der generalisierten Myasthenia gravis (gMG) bei erwachsenen Patienten, die Anti-Acetylcholinrezeptor(AChR)-Antikörper-positiv sind
© arznei-news.de – Quelle: EC
News zu Zilucoplan
- 04.12.2023 UPDATE – EU: Generalisierte Myasthenia gravis (gMG) – Die Europäische Kommission erteilt Zilbrysq die Zulassung
- 15.09.2023 EU: Generalisierte Myasthenia gravis bei Erwachsenen – CHMP-Zulassungsempfehlung für Zilbrysq (Wirkstoff Zilucoplan)
- 13.04.2023 Zilucoplan bei generalisierter Myasthenia gravis vielversprechend. Phase-3-Studie RAISE untersuchte Sicherheit / Wirksamkeit von Zilucoplan bei generalisierter Myasthenia gravis
- 13.12.2018 Generalisierte Myasthenie Gravis: Positive Daten aus der Phase-2-Studie
- Weitere Infos, News zum Medikament Zilucoplan
EU: Generalisierte Myasthenia gravis bei Erwachsenen – CHMP-Zulassungsempfehlung für Zilbrysq (Wirkstoff Zilucoplan)
15.09.2023 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Zilbrysq (aktive Substanz ist Zilucoplan) der Firma UCB Pharma für die Behandlung von generalisierter Myasthenia gravis bei Erwachsenen.
Zilbrysq wird als 16,6 mg, 23 mg und 32,4 mg Lösung zur Injektion erhältlich sein. Der Wirkstoff von Zilbrysq ist Zilucoplan, ein Komplementinhibitor (ATC-Code: L04AJ06), der die C5-Komplement-vermittelte Aktivierung und Zelllyse hemmt.
Der Nutzen von Zilbrysq besteht in einer Verbesserung des Schweregrads der Erkrankung und der Funktionswerte (Myasthenia-Gravis-Aktivitäten des täglichen Lebens, quantitativer Myasthenia-Gravis-Score und Myasthenia-Gravis-Composite-Score) sowie der Lebensqualität (gemessen anhand der überarbeiteten 15-teiligen Myasthenia-Gravis-Lebensqualitätsskala), wie in einer 12-wöchigen randomisierten placebokontrollierten Studie und der anschließenden Open-Label-Phase untersucht wurde. Die häufigsten Nebenwirkungen sind Reaktionen an der Injektionsstelle und Infektionen der oberen Atemwege.
Die vollständige Indikation lautet:
Zilbrysq ist als Zusatz zur Standardtherapie für die Behandlung der generalisierten Myasthenia gravis (gMG) bei erwachsenen Patienten angezeigt, die Anti-Acetylcholin-Rezeptor (AChR)-Antikörper positiv sind.
© arznei-news.de – Quelle: EMA
Phase-3-Studie RAISE untersuchte Sicherheit / Wirksamkeit von Zilucoplan bei generalisierter Myasthenia gravis
13.04.2023 In der Fachzeitschrift Lancet Neurology wurden Daten aus der Phase-3-Studie RAISE zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Zilucoplan bei erwachsenen Patienten mit leichter bis schwerer AChR-Ab+ (Acetylcholinrezeptor-Autoantikörper-positiv) gMG (generalisierter Myasthenia gravis) veröffentlicht.
Die RAISE-Studie wurde von Dr. James Howard, Professor für Neurologie an der University of North Carolina at Chapel Hill School of Medicine, geleitet.
In der RAISE-Studie zeigte Zilucoplan laut UCB eine rasche Wirksamkeit mit konsistenten, anhaltenden, klinisch bedeutsamen und statistisch signifikanten Verbesserungen im Vergleich zu Placebo von Studienbeginn bis Woche 12 sowohl bei den von Patienten als auch von Ärzten berichteten Endpunkten.
Zilucoplan war im Allgemeinen gut verträglich und wies ein günstiges Sicherheitsprofil auf, schreiben die Autoren.
„In der RAISE-Studie zeigte Zilucoplan rasche und klinisch bedeutsame Verbesserungen bei den Myasthenia-gravis-spezifischen Wirksamkeitsergebnissen, wies ein günstiges Sicherheitsprofil auf und wurde im Allgemeinen gut vertragen, wobei keine wesentlichen Sicherheitsprobleme auftraten“, so Howard. „Diese Ergebnisse deuten darauf hin, dass Zilucoplan im Falle einer künftigen Zulassung eine potenzielle neue Behandlungsoption für eine breite Gruppe erwachsener Patienten mit AChR-Ab+ generalisierter Myasthenia gravis darstellen könnte.“
Zwischen dem 17. September 2019 und dem 10. September 2021 wurden 239 Patienten für die Studie gescreent, von denen 174 (73 %) in Frage kamen. 86 (49 %) Patienten wurden nach dem Zufallsprinzip Zilucoplan 0-3 mg/kg zugewiesen, 88 (51 %) erhielten Placebo.
- Die mit Zilucoplan behandelten Patienten wiesen eine stärkere Verringerung des MG-ADL-Scores (Myasthenia gravis – Aktivitäten des täglichen Lebens) vom Ausgangswert bis zur 12. Woche auf als die mit Placebo behandelten Patienten (kleinste quadratische mittlere Veränderung -4-39 [95% CI -5-28 bis -3-50] gegenüber -2-30 [-3-17 bis -1-43]; kleinste quadratische mittlere Differenz -2-09 [-3-24 bis -0-95]; p=0-0004).
- Während der Behandlung aufgetretene unerwünschte Ereignisse (TEAE) traten bei 66 (77 %) Patienten in der Zilucoplan-Gruppe und bei 62 (70 %) Patienten in der Placebo-Gruppe auf.
- Die häufigste TEAE war ein Bluterguss an der Injektionsstelle (n=14 [16%] in der Zilucoplan-Gruppe und n=8 [9%] in der Placebo-Gruppe).
- Die Häufigkeit schwerer TEAE und schwerer Infektionen war in beiden Gruppen ähnlich.
- In jeder Gruppe verstarb ein Patient; keiner der beiden Todesfälle (COVID-19 [Zilucoplan] und Hirnblutung [Placebo]) wurde mit dem Studienmedikament in Verbindung gebracht.
© arznei-news.de – Quellenangabe: The Lancet Neurology (2023). DOI: 10.1016/S1474-4422(23)00080-7