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Nusinersen (Spinraza)

Nusinersen (vorher IONIS-SMNRx, ISIS-SMNRx) ist ein von Ionis Pharmaceuticals und Biogen mit finanzieller Unterstützung von der SMA Foundation und Cure SMA entwickeltes Medikament für die spinale Muskelatrophie. Es ist ein proprietäres Antisense-Oligonukleotid, das ein alternatives Spleißen des SMN2-Gens moduliert und funktionell in das SMN1-Gen umwandelt.

Erfahrungen, Erfahrungsberichte zu diesem Medikament

News zu Nusinersen

Spinale Muskelatrophie: Medikament erreicht Primärendpunkt in Ph3-Studie

08.11.2016 Biogen und Ionis Pharmaceuticals berichten, dass Spinraza (Wirkstoff Nusinersen) den primären Endpunkt in einer Phase-3-Studie bei der Behandlung von spinaler Muskelatrophie erreicht hat.

Die Studie zur Beurteilung Spinrazas bei SMA – Cherish – stellte fest, dass mit dem Medikament behandelte Kinder eine statistisch sehr signifikante Verbesserung der motorischen Funktionen im Vergleich zu denen zeigten, die nicht mit dem Medikament behandelt wurden.

Spinraza wies in der Studie auch ein positives Sicherheitsprofil auf.

Die 15-monatige Studie behandelte insgesamt 126 nicht-ambulante Patienten mit SMA mit späterem Beginn (konsistent mit Typ 2). Die Teilnehmer wiesen Anzeichen und Symptome länger als 6 Monate und in einem Alter von 2 bis 12 Jahren beim Screening auf.

Von der Baseline bis nach 15 Monaten der Behandlung erreichten die mit Nusinersen behandelten Patienten eine durchschnittliche Verbesserung von 4,0 Punkten beim Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE), während die nicht behandelten Patienten eine Verschlechterung um durchschnittlich 1,9 Punkte zeigten.

Eine Änderung von drei Punkten oder mehr beim HFMSE wird als klinisch bedeutend eingestuft.

Spinraza erhielt bereits den Orphan Drug Status in den USA und Europa. Darüber hinaus erhielt es einen Sonderstatus, darunter einen Fast-Track-Status und eine vorrangige Überprüfung in den USA sowie eine beschleunigte Bewertung in Europa.

Die spinale Muskelatrophie ist ein Muskelschwund, der durch einen fortschreitenden Untergang der Motoneuronen im Vorderhorn des Rückenmarks ausgelöst wird. Die Erkrankung tritt selten auf (1/10.000). Der Rückgang bewirkt, dass Nervenimpulse nicht an die Muskeln weitergeleitet werden. Lähmungen, verminderte Muskelspannung treten auf.
© arznei-news.de – Quelle: Ionis Pharmaceuticals und Biogen, Nov. 2016

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FDA-Zulassung bei SMA

27.12.2016 Die US-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde hat Spinraza (Wirkstoff Nusinersen) als erstes Medikament zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) genehmigt.

Spinale Muskelatrophie ist eine seltene und oft tödliche genetische Erkrankung, die die Muskelkraft und die Bewegungsfähigkeit beeinträchtigt. Spinraza ist eine Injektion, die in die Flüssigkeit, die das Rückenmark umgibt, verabreicht wird.

Wirksamkeit bei SMA

Die Wirksamkeit des Medikaments wurde in einer klinischen Studie bei 121 Patienten mit infantiler SMA, die vor dem 6. Lebensmonat diagnostiziert wurde, und die zum Zeitpunkt der ersten Dosis weniger als 7 Monate alt waren, nachgewiesen.

Die Patienten erhielten randomisiert eine Injektion von Spinraza in die das Rückenmark umgebende Flüssigkeit oder wurden einem Placebo-Verfahren ohne Medikamenteninjektion (ein Hautstich) unterzogen – Verhältnis 2:1. Die Studie bewertete den Prozentsatz der Patienten mit Verbesserungen bei motorischen Meilensteinen, wie Kopfkontrolle, Sitzen, Fähigkeit, sich in Rückenlage zu bringen, Rollen, Krabbeln, Stehen und Gehen.

Die FDA forderte den Sponsor auf, eine Zwischenanalyse durchzuführen, um so früh wie möglich die Ergebnisse der Studie zu bewerten; 82 von 121 Patienten kamen für diese Analyse in Betracht. Vierzig Prozent der Patienten, die mit Spinraza behandelt wurden, erreichten eine Verbesserung bei den motorischen Meilensteinen; keiner der Kontrollpatienten.

Zusätzliche offene unkontrollierte klinische Studien wurden bei symptomatischen Patienten durchgeführt, die im Alter von 30 Tagen bis 15 Jahren eine Injektion erhielten, und bei präsymptomatischen Patienten, die im Alter von 8 Tagen bis 42 Tage zum ersten Mal eine Dosis erhielten. Diesen Studien fehlten Kontrollgruppen und sie waren daher schwieriger zu interpretieren als die kontrollierte Studie, aber die Ergebnisse schienen in der Regel die klinische Wirksamkeit, die in der kontrollierten klinischen Studie bei Patienten mit infantilem Ausbruch der Erkrankung festgestellt wurde, zu unterstützen, sagte die FDA.

Nebenwirkungen

Die häufigsten Nebenwirkungen bei den Teilnehmern der klinischen Studien unter Nusinersen waren Infektionen der oberen Atemwege, Infektionen der unteren Atemwege und Verstopfung.

Warnungen und Vorsichtsmaßnahmen umfassen niedrige Blutplättchenzahl und Nieren-Toxizität (renale Toxizität). Toxizität im Nervensystem (Neurotoxizität) wurde in Tierversuchen beobachtet, schreibt die FDA.
© arznei-news.de – Quelle: FDA, Dez. 2016

Spinale Muskelatrophie: EU-Zulassungsempfehlung

22.04.2017 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Spinraza (aktive Substanz ist Nusinersen) der Firma Biogen Idec Ltd als 2,4 mg / ml Injektionslösung für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie.

Die Empfehlung des CHMP basiert auf den Ergebnissen einer abgeschlossenen klinischen Studie und einer Reihe von laufenden Studien bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie in verschiedenen Stadien der Erkrankung. Dazu gehörten Patienten mit infantilem Beginn, sowie späterem Beginn der Erkrankung in der Kindheit und Patienten in der präsymptomatischen Phase.

Wirksamkeit bei infantilem Beginn

Die klinische Studie, die den Hauptteil der Daten für die Beurteilung zur Verfügung stellte, wurde bei 121 Patienten mit infantilem Beginn durchgeführt; Spinraza wurde durch eine Injektion in die Flüssigkeit verabreicht, die das Rückenmark umgibt. Randomisiert wurde eine Placebo-Spritze verabreicht. Die Studie untersuchte den Prozentsatz der Patienten, die in ihren motorischen Meilensteinen eine vordefinierte Verbesserung (Responder) zeigten, wie Kopfkontrolle, Rollen, Sitzen, Krabbeln, Stehen und Gehen.

51 Prozent der Patienten erreichten die Kriterien als Responder bei der Behandlung mit Spinraza, im Vergleich zu keinem der Kontrollteilnehmern. 16 Patienten (22%) erreichten die volle Kopfkontrolle, sechs Patienten (8%) erreichten ein unabhängiges Sitzen und ein Patient (1%) konnte mit Unterstützung stehen, während kein Teilnehmer in der Kontrollgruppe einen dieser Meilensteine ​​erreichte.

Sterberisiko

In der gleichen Studie war das Sterberisiko oder das der permanenten Beatmung bei Patienten, die mit Nusinersen behandelt wurden, um 47% geringer. Leider wurden 49% der mit Spinraza behandelten Patienten in der Studie nicht als motorische Meilenstein-Responder erachtet.

Diese Effekte sind von beträchtlicher klinischer Bedeutung, schreibt die EMA, da Patienten mit infantilem Beginn der Wirbelsäulenmuskelatrophie typischerweise kein unabhängiges Sitzen, keine Verbesserungen ihrer motorischen Fähigkeiten erreichen jenseits der gegenwärtigen zum Zeitpunkt der Diagnose, und normalerweise in den ersten zwei Jahren ohne intensive unterstützende Pflege als Folge der fortschreitenden Muskelschwäche sterben.

Zusätzliche Daten wurden aus einer separaten, laufenden klinischen Studie erhoben, die mit 126 Patienten mit einem Beginn in der späteren Kindheit durchgeführt wurde. Die Studie verglich die motorischen Fähigkeiten der Patienten anhand der Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded. Die Patienten-Gruppe, die mit Spinraza behandelt wurde, verbesserte sich um vier Punkte auf der Skala nach 15 Monaten, während die Kontrollen um 1,9 Punkte sanken. Dies ist ein wichtiges Ergebnis bei Patienten, die typischerweise einen allmählichen Rückgang ihrer motorischen Fähigkeiten im Laufe der Zeit erleben, schreibt die EMA.

Vor Ausbruch der Krankheit

Die Ergebnisse, die in diesen beiden randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studien erhalten wurden, wurden durch Ergebnisse aus klinischen Studien ohne Komparatoren unterstützt. In einer dieser Studien erhielten Säuglinge, die mit der Krankheit genetisch diagnostiziert wurden, aber noch keine Symptome hatten, Nusinersen-Injektionen und schienen motorische Meilensteine ​​zu erzielen, die mit der normalen Entwicklung vergleichbar waren.

Langfristige Daten; Heilung

Da mit Spinraza behandelte Patienten noch nicht für eine lange Zeitspanne beobachtet wurden, ist noch nicht bekannt, ob die Wirkungen des Medikaments längerfristig aufrechterhalten werden, oder ob es bei einigen der SMA-Patienten zu einer Heilung kommen kann, schreibt die EMA. Weitere Informationen zu diesen Aspekten werden mit der Zeit verfügbar sein.

Leichtere Formen

Die Daten zu leichteren Formen der SMA, die mit dem Beginn im späteren Alter und weniger schweren Auswirkungen verbunden sind, sind sehr begrenzt. Trotzdem kann bei diesen Patienten eine Wirkung des Medikaments angenommen werden, da es hier genauso wirkt wie bei schwerer erkrankten Patienten, sagt die Ema.

Nebenwirkungen

Die häufigsten Nebenwirkungen, die bei den Teilnehmern der klinischen Studien für Spinraza gefunden wurden, waren Infektionen der oberen Atemwege, Infektionen der unteren Atemwege und Verstopfung.

Bei Zulassung wäre Spinraza für die Behandlung von 5q Spinal Muskelatrophie indiziert.
© arznei-news.de – Quelle: EMA, April 2017

Spinale Muskelatrophie 5q: EU-Zulassung

01.06.2017 Die Europäische Kommission (EC) hat Ionis Pharmaceuticals Spinraza (Wirkstoff ist Nusinersen) für die Behandlung von 5q Spinale Muskelatrophie (SMA) die Zulassung erteilt.

5q SMA

SMA ist ein Muskelschwund, der durch einen fortschreitenden Untergang von motorischen Nervenzellen im Vorderhorn des Rückenmarks verursacht wird. Die Erkrankung tritt selten auf (1/10.000 Geborene). 5q SMA ist die häufigste Form der Krankheit und betrifft etwa 95% aller Fälle von spinaler Muskelatrophie.

Spinraza ist das erste genehmigte Medikament in der Europäischen Union für SMA, eine häufige genetische Todesursache bei Säuglingen, die durch eine progressive Muskelschwäche gekennzeichnet ist. Das Medikament wurde über das beschleunigte Bewertungsprogramm der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) überprüft, um den Zugang für betroffene Patienten zu beschleunigen.

Zulassungsstudien

Die Zulassung von Nusinersen beruhte in erster Linie auf den Ergebnissen zweier zentraler, multizentrischer, kontrollierter Studien, einschließlich der Endstudiendaten von ENDEAR (infantile-onset SMA) und einer Zwischenanalyse von CHERISH (later-onset SMA), die beide klinisch bedeutsame Wirksamkeit und ein günstiges Nutzen-Risiko-Profil des Medikaments zeigten.

Die Zulassung wurde auch durch Ergebnisse von Open-Label-Studien bei prä-symptomatischen und symptomatischen Personen mit – oder mit einer hohen Wahrscheinlichkeit für die – Entwicklung von SMA der Typen 1, 2 oder 3 unterstützt.

Spinraza wurde erstmals von der US Food and Drug Administration (FDA) am 23. Dezember 2016 innerhalb von drei Monaten nach der Einreichung des Zulassungsantrages genehmigt. Biogen hat auch in Japan, Kanada, Australien, Brasilien und der Schweiz Zulassungsanträge eingereicht und plant im Jahr 2017 zusätzliche Anträge in weiteren Ländern einzureichen.
© arznei-news.de – Quelle: Ionis Pharmaceuticals, Juni 2017

Nutzen bei später einsetzender SMA

15.02.2018 Nusinersen (Handelsname Spinraza) ist mit einer signifikanten und klinisch bedeutsamen Verbesserung der motorischen Funktion bei Kindern mit später einsetzender spinaler Muskelatrophie (SMA) verknüpft laut einer im New England Journal of Medicine veröffentlichten Studie.

Dr. Eugenio Mercuri von der Katholischen Universität in Rom und Kollegen führten eine doppelblinde Placebo-kontrollierte Phase-3-Studie zu Nusinersen mit 126 Kindern mit SMA mit Symptombeginn nach 6 Monaten durch. Die Teilnehmer wurden in einem Verhältnis von 2:1 randomisiert auf eine intrathekale Verabreichung von Nusinersen oder ein Scheinverfahren an den Tagen 1, 29, 85 und 274.

Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded

In der vordefinierten Zwischenanalyse fanden die Forscher heraus, dass es zu einer Erhöhung beim Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) Score in der Nusinersen-Gruppe (um 4,0 Punkte) und einer Abnahme in der Kontrollgruppe (um 1,9 Punkte) kam, mit einem signifikanten Unterschied zwischen den Gruppen zu Gunsten von Nusinersen.

Vorzeitiger Abbruch der Studie

Auf der Grundlage dieses Ergebnisses wurde die Studie vorzeitig abgebrochen; es wurden konsistente Ergebnisse in der Endauswertung festgestellt. In der letzten Analyse zeigten 57 bzw. 26 Prozent der Kinder in der Spinraza- bzw. Kontrollgruppe einen Anstieg von der Grundlinie bis zum Monat 15 beim HFMSE-Score von mindestens 3 Punkten.

Unter Kindern mit später einsetzender spinaler Muskelatrophie zeigten die mit Spinraza behandelten Kinder eine signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserung der motorischen Funktion im Vergleich zu denen in der Kontrollgruppe, schreiben die Autoren.

Die Studie wurde von Biogen (Hersteller von Nusinersen) und Ionis Pharmaceuticals finanziert.
© arznei-news.de – Quelle: New England Journal of Medicine – N Engl J Med 2018; 378:625-635 – DOI: 10.1056/NEJMoa1710504; Feb. 2018

SMA: Frühzeitige Behandlung kann bessere Ergebnisse für Babys bedeuten

16.07.2018 Eine neue im Journal of Neuromuscular Diseases veröffentlichte Studie konnte feststellen, dass Kinder mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1 nach sechs Monaten Behandlung mit dem Medikament Nusinersen (Handelsname ist Spinraza) eine Verbesserung der motorischen Funktionen erreichen konnten, insbesondere wenn die Behandlung vor dem siebten Lebensmonat begonnen hat.

Die aktuelle prospektive, offene Studie in Deutschland berichtet von 61 Kindern mit SMA Typ 1, die zwischen November 2016 und Juni 2017 mit Nusinersen behandelt wurden und den Expanded Access Program Richtlinien entsprachen.

Die Patienten waren im Alter von einigen Monaten bis zu fast 8 Jahren. Die Symptome traten in der Regel innerhalb der ersten drei Lebensmonate auf und die meisten Babys wurden vor dem sechsten Lebensmonat mit der Erkrankung diagnostiziert.

Vor der Behandlung benötigten mehr als die Hälfte der Kinder eine Beatmungsunterstützung, 20% hatten sich bereits einer Tracheostomie unterziehen müssen und mehr als die Hälfte benötigte eine Ernährungssonde.

Obwohl Verbesserungen in der motorischen Funktion nicht innerhalb des natürlichen Verlaufs der Krankheit erwartet werden, beobachteten die Forscher Verbesserungen in der motorischen Funktion nach sechs Monaten der Nusineresen-Therapie bei vielen Patienten, und 34% der Patienten erreichten neue Fortschritte in der motorischen Entwicklung. Das Ansprechen auf die Behandlung korrelierte stark mit dem Alter zu Beginn der Behandlung.

Frühere Behandlung erreicht größere Verbesserungen

Insgesamt wurden bei Kindern, die mit sieben Monaten oder jünger mit der Behandlung begannen, größere Verbesserungen festgestellt als bei Kindern, die nach sieben Monaten mit der Behandlung begannen. Bei Patienten, die im Alter zwischen zwei und vier Jahren mit der Therapie begonnen haben, konnten noch Verbesserungen festgestellt werden, obwohl das Ausmaß der Veränderungen geringer war als bei Säuglingen. Trotz sechsmonatiger Behandlung konnte keines der Kinder selbständig stehen oder gehen, und viele benötigten noch immer Beatmungsunterstützung und Sondennahrung.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Journal of Neuromuscular Diseases, DOI: 10.3233/JND-180-315

Rote-Hand-Brief: Auftreten eines kommunizierenden Hydrozephalus, der nicht mit einer Meningitis oder Blutung in Verbindung steht

31.07.2018 Die Firma Biogen informiert in Absprache mit der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) und dem Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) in einem Rote-Hand-Brief über Folgendes:

  • Bei mit Spinraza® behandelten Patienten, einschließlich Kindern, wurde über das Auftreten eines kommunizierenden Hydrozephalus (sogenannter. Hydrocephalus communicans), der nicht mit einer Meningitis oder einer Blutung in Zusammenhang steht, berichtet. Einigen dieser Patienten wurde zur Behandlung ein ventrikulo-peritonealer Shunt (VPS) implantiert.
  • Die Patienten/ ihre Betreuer sollten über Anzeichen und Symptome eines Hydrozephalus informiert werden, bevor die Spinraza®-Therapie eingeleitet wird, und sollten einen Arzt aufsuchen, wenn sich folgende Symptome entwickeln: anhaltendes Erbrechen oder Kopfschmerzen, unerklärliche Bewusstseinsstörungen, und bei Kindern eine Zunahme des Kopfumfangs.
    Patienten mit Anzeichen und Symptomen, die auf einen Hydrozephalus hinweisen, sollten weiter untersucht werden.
  • Bei Patienten mit eingeschränktem Bewusstsein sollte ein erhöhter Liquordruck und eine Infektion ausgeschlossen werden.
  • Es gibt nur begrenzte Informationen über die anhaltende Wirksamkeit von Spinraza®, wenn ein VPS implantiert wird. Behandelnde Ärzte sollten Patienten, die nach der Implantation eines VPS weiterhin Spinraza® erhalten, engmaschig überwachen und regelmäßig untersuchen.
  • Die Patienten/ Betreuer sollten darüber informiert werden, dass Risiken und Nutzen einer Behandlung mit Spinraza® bei Patienten mit einem VPS nicht bekannt sind.

Quellenangabe: Zur Meldung beim BfArM

Medikament gegen spinale Muskelatrophie kann wirksam sein, wenn es später als bisher angezeigt eingesetzt wird

30.08.2018 Nusinersen (Handelsname Spinraza), das sich als wirksam bei der Behandlung von Babys mit der seltenen Muskelschwund-Krankheit spinale Muskelatrophie erwiesen hat, kann auch dann wirksam sein, wenn die Behandlung bei Kindern ab sieben Monaten begonnen wird laut einer in Neurology veröffentlichten Studie.

Frühere Studien fokussierten sich auf Kinder im Alter unter sieben Monaten.

SMA Typ 1

Für die Studie erhielten 33 Kinder im Alter von acht Monaten bis 9 Jahren mit SMA Typ 1 eine Injektion des Wirkstoffs Nusinersen in den Wirbelkanal.

Die Teilnehmer wurden vor der Injektion sowie zwei und sechs Monate nach der Behandlung bewertet. Die Forscher sammelten Daten zu Überleben, Atmung, Bedarf an Hilfe bei der Ernährung und Bewegungsfähigkeit der Teilnehmer.

Ansprechen

Sechs Monate nach der Injektion waren alle 33 Teilnehmer am Leben und setzten die Behandlung fort. Es gab keine Sicherheitsbedenken. Das Ansprechen auf das Medikament war von Person zu Person sehr unterschiedlich, aber im Durchschnitt zeigten die Teilnehmer signifikante Verbesserungen in der Muskelkontrolle – sogar der 8-jährige Teilnehmer.

In einem Test, bei dem die Muskelkontrolle gemessen wurde, mit Werten zwischen null und 26, betrug die mediane Verbesserung unter den Studienteilnehmern 1,5 Punkte nach sechs Monaten Behandlung. Fünf der Studienteilnehmer, die zum Zeitpunkt der ersten Injektion zwischen 18 Monaten und 4 Jahren alt waren, konnten zum ersten Mal ohne Unterstützung aufstehen.

Ernährungssonde; Atemwegsprobleme

Keiner der Teilnehmer zeigte Veränderungen bei der Benötigung einer Ernährungssonde, aber einige hatten sich verschlimmernde Atemwegsprobleme. Die Forscher um Studienautor Dr. Laurent Servais vom Krankenhaus Pitié-Salpêtrière in Paris, Frankreich, und vom Krankenhaus Citadelle in Lüttich, Belgien sagen, dies könne nahelegen, dass Nusinersen langsamer auf Atmungssymptome und in Verbindung stehende Infektionen wirkt, was schwache Patienten destabilisieren könnte.

Die Ergebnisse der Studie waren vergleichbar mit früheren Studien, die nur Säuglinge unter sieben Monaten behandelten.

Eine Einschränkung der Studie ist, dass die Mehrheit der Teilnehmer unter 4 1/2 Jahre alt war, so dass die Ergebnisse nicht auf ältere Patienten übertragen werden können.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Neurology

Nusinersen verbessert die Motorik bei Erwachsenen mit spinaler Muskelatrophie

12.11.2019 Eine im Journal of Neuromuscular Diseases veröffentlichte Studie belegt eine leichte Verbesserung bzw. Stabilisierung der motorischen und respiratorischen Funktionen bei mit Nusinersen behandelten Erwachsenen mit spinaler Muskelatrophie Typ 3 (SMA3), und dies auch bei Patienten, die die Krankheit seit 20 Jahren oder mehr hatten.

Studiendesign

In dieser prospektiven, open-label Beobachtungsstudie absolvierten 17 von 19 Patienten mit SMA3 eine 10-monatige Beobachtungsphase. Die Patienten waren im Alter von 18 bis 59 Jahren und die Krankheitsdauer betrug sechs bis 53 Jahre. Die Mehrheit (63 Prozent) der Patienten konnte gehen, 37 Prozent nicht.

Nusinersen wurde an den Tagen 1, 14, 28 und 63 intrathekal (in die Rückenmarksflüssigkeit) verabreicht, gefolgt von Erhaltungsdosen alle vier Monate bis zu 300 Tagen. Die Funktionstests wurden zu Beginn durchgeführt und nach zwei (Besuch vier), sechs (Besuch 5) und zehn (Besuch 6) Monaten wiederholt.

Wirksam auch bei Patienten mit einem langjährigen Krankheitsverlauf

Die Ergebnisse der Studie zeigten, dass selbst bei Patienten mit einem langjährigen Krankheitsverlauf – bis zu 53 Jahre vor Beginn der Behandlung – die Verbesserung der motorischen Funktion die Erwartungen der Forscher an eine reine Krankheitsstabilisierung übertraf und eine Behandlung über die Kindheit und frühe Adoleszenz hinaus rechtfertigt, schreiben die Studienautoren um Maggie C. Walter von der Ludwig-Maximilians-Universität München.

Gehen

Beim 6-Minutes-Walk-Test (6MWT) wurden signifikante Verbesserungen festgestellt, die nach sechs und zehn Monaten bewertet wurden. Die Verbesserung der Entfernung reichte bei sieben Patienten von 24 Metern bis 83 Metern.

Die mittlere Verbesserung bei den 11 ambulanten Patienten betrug 8,25 Meter (Median 40,5 Meter). Im Vergleich zum herkömlichen Verlauf der Krankheit, bei dem ein jährlicher Rückgang von 9,7 Metern beschrieben wurde (Montes J et al., PLoSOne, 2018;13:e0199657), ergibt sich ein Unterschied von fast 18 Metern.

Motorische Funktion der oberen Extremitäten; Atemfunktion

Die Nusinersen-Behandlung zeigte auch signifikante Veränderungen im revidierten Upper Limb Test (RULM), der die motorische Funktion der oberen Extremitäten bei sechs von 17 Patienten bei Besuch sechs verbesserte, während neun Patienten stabil blieben.

Peak Cough Flow, ein Maß für die Atemfunktion, verbesserte sich bei Besuch fünf deutlich.

Biomarker

In Biomarker-Studien wurde ein signifikanter Rückgang der neuronspezifischen Enolase (NSE) und pTAU beobachtet. Diese Biomarker gelten als Indikator für neuroaxonale Schäden bei neurodegenerativen Erkrankungen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Journal of Neuromuscular Diseases (2019). DOI: 10.3233/JND-190416

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