News aus der Forschung und von den Zulassungsbehörden zu Medikamenten, die zur Behandlung von Thalassämie (Erkrankungen der roten Blutkörperchen, bei denen durch Gendefekt das Hämoglobin nicht ausreichend gebildet oder verstärkt abgebaut wird) eingesetzt werden.
UPDATE – EU: Beta-Thalassämie / Sichelzellenanämie – Die Europäische Kommission erteilt Casgevy die Zulassung 12.02.2024 Die Europäische Kommission hat dem Medikament Casgevy (Wirkstoff ist Exagamglogen-Autotemcel) der Firma Vertex Pharmaceuticals die … Weiterlesen
Erste Ergebnisse der Phase-2-Studie BEYOND zu Reblozyl (Luspatercept) bei Erwachsenen mit nicht-transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie 12.06.2021 Bristol Myers Squibb und Acceleron Pharma berichten, dass die ersten Daten aus der Phase-2-BEYOND-Studie zur Evaluierung … Weiterlesen
Daten zur Langzeit-Wirksamkeit und Unbedenklichkeit der Gentherapie LentiGlobin zur Behandlung der seltenen Erkrankung transfusionsabhängige β-Thalassämie (TDT)
Infos News: Studien / Forschung; Zulassung Indikation / Anwendung / Krankheiten Nebenwirkungen / unerwünschte Wirkungen / Verträglichkeit Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise (s. bei entsprechenden Krankheiten / Studien) … Weiterlesen
Exjade (Wirkstoff Deferasirox) ist von der Food and Drug Administration (FDA), USA genehmigt worden, um überschüssiges Eisen aus dem Blut von Personen mit einer nicht-transfusionsabhängigen Thalassämie (NTDT) zu entfernen.
