Luspatercept

Myelodysplastisches Syndrom: Vorläufige Phase 2 Ergebnisse

08.05.2017 Acceleron Pharma Inc. und Celgene Corporation haben heute vorläufige Phase-2-Ergebnisse aus den laufenden dreimonatigen Basis- und Langzeit-Extensionsstudien zu Luspatercept bei Patienten mit myelodysplastischen Syndrom (MDS, Myelodysplasie) mit geringerem Risiko auf dem 14. Internationalen Symposium zu MDS in Valencia, Spanien veröffentlicht.

Das Medikament wird im Rahmen der globalen Zusammenarbeit zwischen Acceleron und Celgene entwickelt.

In der Basisstudie wurden die Patienten drei Monate und in der Langzeit-Extensionsstudie bis zu weitere fünf Jahre mit Luspatercept behandelt. Sowohl in der dreimonatigen Basisstudie als auch in der Langzeit-Erweiterungsstudie wurden MDS-Patienten mit geringerem Risiko eingeschrieben und Open-Label behandelt. Das Medikament wurde einmal alle drei Wochen subkutan dosiert.

Phase 2 Daten in First-Line, Low-Risk MDS-Patienten

Von den Low-Risk MDS-Patienten, die bislang nicht mit Erythropoiesis-stimulierenden Mitteln (ESA) behandelt wurden, erreichten 48% (11/23) der mit Luspatercept behandelten Patienten eine Rote Blutzellen Transfusionsunabhängigkeit (RBC-TI) und 51% (20/39) der Patienten erreichten eine klinisch bedeutende Erythroid-hämatologische Verbesserung (HI-E) – Ansprechen nach den Kriterien der Internationalen Arbeitsgruppe (IWG).

Die Ansprechraten waren positiv bei den mit Luspatercept behandelten Patienten – sowohl bei ESA-naiven als auch bei ESA-behandelten Patienten.

Phase 2 Daten mit RS+ und RS- Low-Risk-MDS-Patienten

Bei Patienten mit Baseline-Erythropoetin (EPO) Spiegeln ≤ 500 internationale Einheiten pro Liter (IU / L) waren die RBC-TI- und IWG-HI-E-Ansprechraten sowohl bei Ring-Sideroblasten-positiven (RS+) als auch bei negativen (RS-) Patienten positiv.

Nebenwirkungen

Die Mehrheit der Nebenwirkungen waren von Grad 1 oder 2. Nebenwirkungen, die möglicherweise im Zusammenhang mit dem Medikament bei mindestens drei Patienten auftraten, waren Müdigkeit, Kopfschmerzen, Bluthochdruck, Durchfall, Arthralgie, Knochenschmerzen, Erythem an der Injektionsstelle, Myalgie und perphere Ödeme.

Nicht schwere Grad 3 Nebenwirkungen, die möglicherweise oder wahrscheinlich im Zusammenhang mit Luspatercept standen, waren: Aszites, Anstieg der Blast-Zellen, erhöhtes Bilirubin im Blut, Bluthochdruck, Erhöhung der Thrombozytenzahl und Pleuraerguss.

Schwere Grad 3 Nebenwirkungen, die möglicherweise oder wahrscheinlich im Zusammenhang mit dem Medikament standen, waren allgemeine Verschlechterung der körperlichen Gesundheit und Myalgie, schreiben die Unternehmen.
© arznei-news.de – Quelle: Acceleron Pharma Inc., Celgene Corporation, Mai 2017

MDS mit geringem bis mittlerem Risiko: Daten aus Phase III Studie MEDALIST

29.06.2018 Celgene Corporation und Acceleron Pharma Inc. haben Ergebnisse einer randomisierten, doppelblinden, multizentrischen klinischen Studie der Phase III (MEDALIST) zur Behandlung des myelodysplastischen Syndroms (MDS) publiziert.

Luspatercept erreichte eine statistisch hochsignifikante Verbesserung des primären Endpunkts der Erythrozyten-Transfusionsunabhängigkeit von mindestens 8 aufeinander folgenden Wochen während der ersten 24 Wochen im Vergleich zu Placebo.

Zusätzlich zum Erreichen des primären Endpunkts der Studie erreichte Luspatercept auch den wichtigsten sekundären Endpunkt, nämlich eine statistisch hochsignifikante Verbesserung der Unabhängigkeit von RBC-Transfusionen von mindestens 12 aufeinander folgenden Wochen während der ersten 24 Wochen.

Modifiziertes hämatologisches Improvement-Erythroid (IWG mHI-E), ein bedeutsamer sekundärer Endpunkt, wurde ebenfalls erreicht.

Die in der Studie beobachteten unerwünschten Ereignisse waren generell konsistent mit zuvor veröffentlichten Daten.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Acceleron Pharma Inc., Celgene Corporation

Transfusionsabhängige Beta-Thalassämie: Erreicht Endpunkte in Phase III Studie bei Erwachsenen

10.07.2018 Celgene Corporation und Acceleron Pharma Inc. haben die Ergebnisse einer randomisierten, doppelblinden, multizentrischen klinischen Studie der Phase III (BELIEVE) bekanntgegeben.

Primärer Endpunkt

Luspatercept erreichte eine hochstatistisch signifikante Verbesserung des primären Endpunkts des Erythrozytenansprechens, die als mindestens 33 %ige Reduktion der Transfusionslast gegenüber dem Ausgangswert bei den roten Blutkörperchen (RBC) mit einer Reduktion von mindestens 2 Einheiten während des protokolldefinierten Zeitraums von 12 aufeinander folgenden Wochen, von Woche 13 bis Woche 24 – im Vergleich zu Placebo – definiert wurde.

BELIEVE

BELIEVE bewertete Wirksamkeit und Sicherheit von Luspatercept plus die beste unterstützende Behandlung im Vergleich zu Placebo plus die beste unterstützende Behandlung bei Erwachsenen mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie.

Sekundäre Endpunkte

Zusätzlich zum Erreichen des primären Endpunkts der Studie erreichte Luspatercept auch alle wichtigen sekundären Endpunkte des Nachweises einer statistisch signifikanten Verbesserung der RBC-Transfusionslast von mindestens 33 Prozent im Zeitraum von Woche 37 bis Woche 48, einer Reduktion von mindestens 50 Prozent im Zeitraum von Woche 13 bis Woche 24, einer Reduktion von mindestens 50 Prozent im Zeitraum von Woche 37 bis Woche 48 und einer mittleren Veränderung der Transfusionslast von Woche 13 bis Woche 24.

Die in der Studie beobachteten unerwünschten Ereignisse stimmen im Allgemeinen mit den zuvor gemeldeten Daten überein.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Celgene



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