Spinale Muskelatrophie

JEWELFISH: Positive neue Daten zu Evrysdi (Wirkstoff Risdiplam) bei Patienten mit vorbehandelter spinaler Muskelatrophie (SMA) 12.10.2022 Roche hat neue Zweijahresdaten aus der JEWELFISH-Studie zur Untersuchung von Evrysdi® (Wirkstoff Risdiplam) bei...

Neue Dreijahresdaten zu Evrysdi (Risdiplam) zeigen langfristige Verbesserungen der Überlebensrate und der motorischen Meilensteine bei Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1 29.04.2022 Roche hat neue Drei-Jahres-Daten aus der FIREFISH-Studie...

Roche hat aktualisierte Daten aus SUNFISH und RAINBOWFISH zu Wirksamkeit und Sicherheit von Evrysdi® (Risdiplam) bei SMA veröffentlicht 16.03.2022 Roche hat neue Daten zu Evrysdi® (Risdiplam) zur Behandlung der spinalern...

Nusinersen über einen subkutanen intrathekalen Katheter bei symptomatischen Patienten mit spinaler Muskelatrophie und komplexer Wirbelsäulenanatomie 25.10.2021 Eine kürzlich veröffentlichte Arbeit beschreibt die Sicherheit und Wirksamkeit der Verabreichung von Nusinersen über...

Neue Daten zu Zolgensma zeigen eine altersgemäße Entwicklung bei präsymptomatischem Einsatz und eine schnelle, klinisch bedeutsame Wirksamkeit bei symptomatischen Kindern, selbst bei Kindern mit schwerer SMA zu Beginn der Behandlung...

Evrysdi (Risdiplam) zeigt verbesserte motorische Funktion bei präsymptomatischen Säuglingen nach einem Jahr und bestätigt Sicherheitsprofil bei zuvor behandelten Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) 11.06.2021 Roche hat neue Zwischenergebnisse aus zwei...

Neue Daten zu Zolgensma zeigen altersentsprechende Entwicklung bei frühem Einsatz, konkreten Nutzen bei älteren Kindern und Beständigkeit 5+ Jahre nach der Behandlung