Efgartigimod bei generalisierter Myasthenia gravis

Phase 3 Studie ADAPT: Efgartigimod bei Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) 19.06.2021 Das belgische Pharmaunternehmen Argenx berichtet, dass The Lancet Neurology die Ergebnisse der Phase-3-Studie ADAPT mit dem FcRn-Antagonisten Efgartigimod zur Behandlung von Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) veröffentlicht hat. Efgartigimod wird derzeit von der US-Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) für die … Weiterlesen

Spinale Muskelatrophie: Evrysdi verbessert Muskelfunktion

Evrysdi (Risdiplam) zeigt verbesserte motorische Funktion bei präsymptomatischen Säuglingen nach einem Jahr und bestätigt Sicherheitsprofil bei zuvor behandelten Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) 11.06.2021 Roche hat neue Zwischenergebnisse aus zwei Studien zu Evrysdi® (Risdiplam) veröffentlicht; JEWELFISH und RAINBOWFISH. Die Daten aus JEWELFISH – einer laufenden Open-Label-Studie, die in erster Linie die Sicherheit von Evrysdi bei … Weiterlesen

Vosoritid (Voxzogo)

Infos News: Studien / Forschung; Zulassung Indikation / Anwendung / Krankheiten Nebenwirkungen / unerwünschte Wirkungen / Verträglichkeit Schwangerschaft / Stillzeit Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise(s.a. bei entsprechenden Krankheiten / Studien) Hersteller / Entwickler bzw. Vertrieb: BioMarin International Limited Handelsname / Markenname: Voxzogo ATC-Code: M05BX07 Medikamentengruppe: Mittel zur Behandlung von Knochenerkrankungen, andere Mittel mit … Weiterlesen

Nusinersen (Spinraza)

Nusinersen (vorher IONIS-SMNRx, ISIS-SMNRx) ist ein von Ionis Pharmaceuticals und Biogen mit finanzieller Unterstützung von der SMA Foundation und Cure SMA entwickeltes Medikament für die spinale Muskelatrophie. Es ist ein proprietäres Antisense-Oligonukleotid, das ein alternatives Spleißen des SMN2-Gens moduliert und funktionell in das SMN1-Gen umwandelt. Erfahrungen, Erfahrungsberichte zu diesem Medikament 25.10.2021 Sicherheit und Wirksamkeit einer … Weiterlesen