Colchicin bei COVID-19: Kein Nutzen gegenüber unterstützender Behandlung

Wirksamkeit und Sicherheit von Colchicin bei COVID-19: eine Metaanalyse randomisierter kontrollierter Studien 01.12.2021 Colchicin scheint bei der Behandlung von Patienten mit COVID-19 keinen Nutzen gegenüber einer unterstützenden Behandlung zu bieten...

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Golodirsen bei Duchenne-Muskeldystrophie: Sicherheit und biologische Aktivität

Langfristige Daten zu Sicherheit und Wirksamkeit von Golodirsen bei ambulanten Patienten mit Muskeldystrophie des Typs Duchenne, die auf Exon 53-Skipping ansprechen 01.12.2021 In dieser ersten Studie mit Golodirsen beim Menschen...

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Spinale Muskelatrophie: Sicherheit und Wirksamkeit einer neuen Methode zur Verabreichung von Nusinersen

Nusinersen über einen subkutanen intrathekalen Katheter bei symptomatischen Patienten mit spinaler Muskelatrophie und komplexer Wirbelsäulenanatomie 25.10.2021 Eine kürzlich veröffentlichte Arbeit beschreibt die Sicherheit und Wirksamkeit der Verabreichung von Nusinersen über...

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Spondylitis ankylosans: Rinvoq erreicht Endpunkte in klinischer Studie

Rinvoq (Upadacitinib) erreicht primären und alle gewerteten sekundären Endpunkte in Phase-3-Studie SELECT-AXIS 2 bei Patienten mit Spondylitis ankylosans (Morbus Bechterew) 07.10.2021 AbbVie hat positive Ergebnisse der ersten von zwei Studien...

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Alzheimer: Donepezil verbessert Mitochondrienfunktion in Muskeln

Alzheimer-Medikament Donepezil kann zur Aufrechterhaltung der Mitochondrienfunktion in den Muskeln beitragen und gleichzeitig den kognitiven Abbau verlangsamen 28.09.2021 Das bei der Alzheimer-Krankheit eingesetzte Medikament Donepezil kann Menschen im Anfangsstadium der...

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Achondroplasie (Kleinwuchs): Voxzogo erhält EU-Zulassung

Zulassung, Genehmigung eines Medikaments

Update EU: Achondroplasie – Die Europäische Kommission erteilt Voxzogo die Zulassung 01.09.2021 Die Europäische Kommission hat am 01.09.2021 dem Medikament Voxzogo (Wirkstoff ist Vosoritid) der Firma BioMarin International Limited die...

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SMA: Sicherheit und Wirksamkeit von Zolgensma

Neue Daten zu Zolgensma zeigen eine altersgemäße Entwicklung bei präsymptomatischem Einsatz und eine schnelle, klinisch bedeutsame Wirksamkeit bei symptomatischen Kindern, selbst bei Kindern mit schwerer SMA zu Beginn der Behandlung...

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Efgartigimod bei generalisierter Myasthenia gravis

Phase 3 Studie ADAPT: Efgartigimod bei Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) 19.06.2021 Das belgische Pharmaunternehmen Argenx berichtet, dass The Lancet Neurology die Ergebnisse der Phase-3-Studie ADAPT mit dem FcRn-Antagonisten...

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Spinale Muskelatrophie: Evrysdi verbessert Muskelfunktion

Evrysdi (Risdiplam) zeigt verbesserte motorische Funktion bei präsymptomatischen Säuglingen nach einem Jahr und bestätigt Sicherheitsprofil bei zuvor behandelten Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) 11.06.2021 Roche hat neue Zwischenergebnisse aus zwei...

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Spherox (Knorpel Sphäroide)

EU: Der CHMP der EMA empfiehlt die Erweiterung der Indikation wie folgt: auf die Behandlung Jugendlicher mit geschlossener epiphysärer Wachstumsplatte im betroffenen Gelenk

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